2009 年甲型流感病毒席卷全球,造成大量发病率和死亡率,至今已近十年。尽管如此,每年接种流感疫苗仍是对抗和减轻流感感染症状的主要手段,这种疫苗主要诱发针对流感血凝素 (HA) 头部区域的抗体。流感 HA 的抗原性变化很大,因此限制了疫苗的效力。此外,可变的 HA 头部位于免疫优势等级的上层,从而影响了对亚优势表位的抗体反应,而亚优势表位通常在不同的流感毒株中是保守的。从识别此类表位的个体中分离单克隆抗体促进了重组疫苗的开发,这种疫苗将适应性免疫反应集中于保守的保护性靶标。在这里,我们回顾了重组疫苗开发中的一些重大飞跃,这些飞跃可能有助于克服 B 细胞和抗体免疫优势并提供对甲型流感病毒的异亚型免疫。
摘要:CRISPR/Cas 系统的发现及其发展成为强大的基因组工程工具,彻底改变了分子生物学领域,并激发了人们对其治疗多种人类疾病的潜力的兴奋。作为基因治疗靶点,视网膜由于其手术可及性和由于其血视网膜屏障而具有的相对免疫优势,比其他组织具有许多优势。这些特点解释了过去十年眼部基因治疗取得的巨大进展,包括首次使用 CRISPR 基因编辑试剂的体内临床试验。尽管病毒载体介导的治疗方法取得了成功,但它们有几个缺点,包括包装限制、预先存在的抗衣壳免疫和载体诱导的免疫原性、治疗效力和持久性以及潜在的遗传毒性。纳米材料在治疗剂输送中的应用彻底改变了遗传物质输送到细胞、组织和器官的方式,并提供了一种有吸引力的替代方案来绕过病毒输送系统的局限性。在这篇综述中,我们探讨了非病毒载体作为基因治疗工具的潜在用途,探索了纳米技术在医学领域的最新进展,并重点研究了纳米粒子介导的 CRIPSR 基因货物向视网膜的递送。
