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基于药物再利用的联合治疗在临床前视网膜病变模型中表现出与突变无关的疗效
遗传性视网膜病变是一种毁灭性疾病，在大多数情况下缺乏治疗选择。由于此类疾病中发现的突变种类繁多，因此无论潜在的遗传病变如何，减轻病理生理的疾病修饰疗法都是可取的。我们测试了一种基于系统药理学的策略，该策略通过 G 蛋白偶联受体 (GPCR) 调节抑制细胞内 cAMP 和 Ca2+ 活性，使用坦索罗辛、美托洛尔和溴隐亭共同给药。该治疗改善了 Pde6 β rd10 和 RhoP23H/WT 视网膜色素变性小鼠的视锥光感受器功能并减缓了退化。在 PDE6A-/- 狗中，经过 7 个月的药物输注后，视锥变性得到适度缓解。该治疗还改善了 Leber 先天性黑蒙 Rpe65-/- 小鼠模型中的视杆通路功能，但不能防止视锥变性。 RNA 测序分析表明，接受药物治疗的 Rpe65-/- 和 rd10 小鼠的代谢功能得到改善。我们的数据表明，通过多种受体作用改变第二信使水平的儿茶酚胺能 GPCR 药物组合可提供一种潜在的改善视网膜变性的疾病疗法。
INB-100：衍生的捐赠者试点研究，前视/ ... div>
15名受试者； 10治疗（在DL1治疗的4例，在DL2的RP2D中处理，正在等待治疗）。未经治疗的受试者包括屏幕故障，制造失败，一名受试者在给药前死亡，还有一名受试者接受了学习规范的产品。治疗的受试者为60％男性，中位年龄
纳米医学递送的当前视角用于靶向眼疗法
SAGAR R PARDESHI 1,2 , MAHESH P MORE 3 , ABHIJEET D KULKARNI 4 , CHANDRAKANTSING V PARDESHI 5 , PRITAM B PATIL 6 , ANKIT S PATIL 1 , PRABHANJAN S GIRAM 7 , HITENDRA S MAHAJAN 5 , PRASHANT K DESHMUKH 3 , PRADUM P IGE 8 , GOVIND K PATIL 1 and JITENDRA B NAIK 1， * 1 1 1号药品系，大学化学技术研究院，KBC北马哈拉施特拉邦大学，JALGAON 425001，印度2号，2印度圣约翰药物和研究所制药系University，Nashik 422213，印度5号药物系，R.C。PATEL药学教育与研究研究所，Shirpur 425405，印度6 6化学工程系，Shri S'ad Vidya Mandal技术研究所，Bharuch 392001，印度7，印度7号药物系Abasaheb Kakade B. Pharmacy，Ahmednagar 414503，印度 *信函作者（jbnaik@nmu.ac.in）PATEL药学教育与研究研究所，Shirpur 425405，印度6 6化学工程系，Shri S'ad Vidya Mandal技术研究所，Bharuch 392001，印度7，印度7号药物系Abasaheb Kakade B. Pharmacy，Ahmednagar 414503，印度 *信函作者（jbnaik@nmu.ac.in）
