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增强基因向中枢神经系统传递的策略
基因疗法在治疗中枢神经系统疾病方面具有巨大潜力，可提供治疗遗传和获得性神经系统疾病的创新方法。基因治疗技术的进步为开发有针对性和个性化治疗开辟了新途径。基因疗法可以精确靶向与中枢神经系统疾病相关的特定基因或遗传途径。这种精确度对于解决各种神经系统疾病的根本原因至关重要，包括基因突变或特定基因的失调。基因疗法对于单基因疾病尤其有前景，其中单个突变基因是导致疾病的原因。通过引入基因的功能性拷贝或沉默突变基因，基因疗法旨在纠正潜在的基因缺陷。基因疗法具有治疗神经退行性疾病的潜力，例如阿尔茨海默氏症、帕金森氏症和亨廷顿氏病。除了单基因疾病外，基因疗法还有望改变影响更多患者群体的中枢神经系统病理疾病，如中风、脊髓损伤和肿瘤（图 1A-C）。策略包括传递治疗基因来调节蛋白质表达、增强神经保护或减少有毒蛋白质积累。基因疗法还通过根据个人的遗传特征定制治疗方案来促进个性化医疗。
“控制者”的力量：转座子介导的重复基因向新功能化进化
自从 Barbara McClintock 博士发现第一个转座子以来，转座因子 (TE) 的普遍性和多样性逐渐被人们认识到。作为基本的遗传成分，TE 不仅通过贡献功能序列（例如，调控元件或 McClintock 博士所说的“控制者”）而且通过改组基因组序列来推动生物体的进化。在后一种方面，TE 介导的基因复制促进了新基因的产生并引起了广泛的兴趣。为了顺应这一领域的发展，我们在此尝试通过关注不同类型的 TE 产生的复制中出现的共同规则来提供 TE 介导的复制的概述。具体而言，尽管不同 TE 的转座机制差异很大，但我们发现各种 TE 介导的复制机制有三个共同特点，包括末端绕行、模板转换和复发性转座。这三个特征导致一个共同的功能结果，即 TE 介导的重复倾向于发生外显子改组和新功能化。因此，突变机制的内在特性限制了这些重复的进化轨迹。我们最后讨论了该领域的未来，包括深入描述 TE 介导的重复的复制机制和功能。版权所有 © 2023，作者。中国科学院遗传与发育生物学研究所和中国遗传学会。由 Elsevier Limited 和科学出版社出版。这是一篇根据 CC BY-NC-ND 许可协议开放获取的文章（http://creativecommons.org/licenses/by-nc-nd/4.0/）。