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基因疗法在治疗中枢神经系统疾病方面具有巨大潜力，可提供治疗遗传和获得性神经系统疾病的创新方法。基因治疗技术的进步为开发有针对性和个性化治疗开辟了新途径。基因疗法可以精确靶向与中枢神经系统疾病相关的特定基因或遗传途径。这种精确度对于解决各种神经系统疾病的根本原因至关重要，包括基因突变或特定基因的失调。基因疗法对于单基因疾病尤其有前景，其中单个突变基因是导致疾病的原因。通过引入基因的功能性拷贝或沉默突变基因，基因疗法旨在纠正潜在的基因缺陷。基因疗法具有治疗神经退行性疾病的潜力，例如阿尔茨海默氏症、帕金森氏症和亨廷顿氏病。除了单基因疾病外，基因疗法还有望改变影响更多患者群体的中枢神经系统病理疾病，如中风、脊髓损伤和肿瘤（图 1A-C）。策略包括传递治疗基因来调节蛋白质表达、增强神经保护或减少有毒蛋白质积累。基因疗法还通过根据个人的遗传特征定制治疗方案来促进个性化医疗。
增强基因向中枢神经系统传递的策略
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