最后,2016 年对于我们的变革计划来说将是重要的一年。随着我们新任服务战略总监负责该计划,我们将在今年年初重新振兴工作。我们将确定 IT 能力和服务交付的基础。我们将简化资源管理,并朝着全额客户资助迈出重要一步。我们将制定人才战略。2016 年将是实施最终国家和平时期机构的一年,这将对我们的 CSU 和运营中心产生重大影响。2016 年也将是我们向海牙和蒙斯最终地点进行大规模搬迁的一年,我们将准备搬迁到新的北约总部,这项工作将于 2017 年 1 月完成。虽然这并非易事,但对于将我们的团队聚集在一起并进一步提高有效和高效的生产至关重要。海牙新大楼的建设将开始,蒙斯大楼的规划也将进入确定阶段。
保持此列表更新,以便您的导师可以快速了解您正在做什么以及取得了哪些进展。在列表中添加一些简短的描述很有用,描述您在每项工作中取得的进展。如果您还有其他正在努力的领域,请随意添加到此列表中。
(A) Tenaya 的一体化腺相关病毒 (AAV) 治疗 gRNA 针对特定的 Pln-R14del 靶向性进行了优化,同时避免了 Pln-WT 基因座。Cas9 由心脏特异性启动子驱动,以实现组织特异性。(B) 实验设计说明了在 Pln-R14del 纯合子小鼠中使用第一代载体 TNGE101 和小鼠 Pln-R14del gRNA (mTNGE101) 的体内基因编辑功效。采用眼眶后 (RO) 注射以三种不同剂量递送 mTNGE101。(C) TNGE101 即使在最低剂量 1E13 vg/kg 下也能保持心脏功能,以射血分数 (EF) 衡量。(D) TNGE101 剂量低至 1E13 vg/kg 时可实现 100% 存活。(E) 心脏三色染色显示,与载体对照 (HBSS) 相比,使用不同剂量的 mTNGE101 治疗后,心脏纤维化明显减少。(F) 心脏 DAB 染色显示,与对照相比,使用 mTNGE101 治疗后,PLN 蛋白聚集明显减少。
©作者2025。Open Access本文是根据Creative Commons Attribution 4.0 International许可获得许可的,该许可允许以任何媒介或格式使用,共享,适应,分发和复制,只要您对原始作者和来源提供适当的信誉,请提供与创意共享许可证的链接,并指出是否进行了更改。本文中的图像或其他第三方材料包含在文章的创意共享许可中,除非在信用额度中另有说明。如果本文的创意共享许可中未包含材料,并且您的预期用途不受法定法规的允许或超过允许的用途,则您需要直接从版权所有者那里获得许可。要查看此许可证的副本,请访问h t p p://c r e a t i v e c o m m o ns。or g/l i c e n s e s/b y/4。0/。Creative Commons公共领域的奉献豁免(H T P://C R E A T I V E C O M M M M M M M M O M M M M M O M M M O M M M O R G/P U B/P U B L I C D O M A I N/Z E R O/1。0/1。0/)适用于本文提供的数据,除非在该文章中提供的数据可用。
教职员工和研究生均至少与我们的六个专业领域之一相关(在以下部分中表示为课程或领域):临床科学、认知和认知神经科学、情境认知、发展科学、神经科学和定量方法。心理学系和心理学与人类发展系的教职员工可以为多个课程做出贡献。研究生被录取到特定的学院、系和课程。通常,他们会从其所在系和学院获得经济支持。无论隶属于哪个系,都适用一套共同的核心要求。学生必须满足心理科学研究生课程的整体要求和他们所属的特定领域的要求。
范可尼贫血 (FA) 1 的特征是身体异常(身材和骨骼肢体畸形)、骨髓衰竭和恶性肿瘤风险增加。FA 与许多基因有关,其中大多数以常染色体隐性遗传。FA 还可以以常染色体显性或 X 连锁方式遗传。共济失调毛细血管扩张症 (AT) 1 的特征是进行性小脑共济失调、毛细血管扩张、免疫缺陷和恶性肿瘤风险增加。AT 以常染色体隐性方式遗传,由 ATM 中的致病变异引起。布卢姆综合征 1 的特征是严重的产前和产后生长迟缓、阳光敏感的面部红斑和多种癌症易感性。布卢姆综合征以常染色体隐性方式遗传,由 BLM 中的致病变异引起。奈梅亨断裂综合征 (NBS) 1 的特征是小头畸形、身材矮小、免疫缺陷和易患癌症。NBS 以常染色体隐性方式遗传,是由 NBN 中的致病变异引起的。RECQL4 相关疾病 1 包括 Rothmund-Thomson 综合征、Baller-Gerold 综合征和 RAPADILINO 综合征。这些综合征均包括放射线缺陷、骨骼异常、生长缓慢/身材矮小和恶性肿瘤风险增加。它们以常染色体隐性方式遗传,是由 RECQL4 中的致病变异引起的。检测指征符合以下标准的患者有资格接受检测:
作者 Rio 等人 Kelly 等人 Adair 等人 出版年份 2019 2007 2016 出版期刊 自然医学 分子基因治疗 血液 。 会议:第 58 届美国血液学会年会,ASH 2016 研究设计 临床试验 临床试验 临床试验 全文可用 是 是 否(摘要) 样本量 4 3 2 平均年龄(岁) 5.85 ± 1.6 13.7 ± 1.6 16.0 ± 8.5 冷冻保存 细胞动员 是(2 名患者) 是(全部;G-CSF 和普乐沙福)
该设施的用户已经开展了许多重要的研发项目。例如,火星探测器的电子模块在这里进行了测试。辐射对光纤、太阳能电池和太阳帆的影响也得到了研究。哈勃太空望远镜的光学元件暴露在质子辐照下,以确保其特性不会在太空辐射环境中发生显著改变。NASA 目前在 Tandem Van de Graaff 有两个正在进行的项目。一个是校准和测试国际空间站的剂量计,另一个是测试未来载人航天任务的主动航天器屏蔽。同时,这些加速器多年来一直被用作两个较大的 BNL 用户设施(RHIC 和 NSRL)的重离子预注入器。
RNA 剪接失调是几乎所有肿瘤类型的分子特征。癌症相关的剪接变异既来自复发性突变,也来自控制剪接催化和调节的反式因子表达改变。癌症相关的剪接失调可通过多种机制促进肿瘤发生,导致细胞增殖增加、凋亡减少、迁移和转移潜能增强、化疗耐药和逃避免疫监视。最近的研究已经确定了在癌细胞转化和生长中发挥关键作用的特定癌症相关异构体,并证明了纠正或以其他方式拮抗此类癌症相关 mRNA 异构体的治疗益处。调节或抑制 RNA 剪接的临床级小分子同样已被开发为有前途的抗癌疗法。在这里,我们回顾了癌细胞转录组特有的剪接变异、失调剪接对肿瘤发生和进展的贡献,以及针对剪接进行癌症治疗的现有和新兴方法。最后,我们讨论了将这些发现转化为临床应用必须解决的悬而未决的问题和挑战。
作为陆军解密局 (ADD) 局长,根据行政命令 13526 管理和监督陆军的自动、系统和强制解密计划。确保所有陆军机密记录都经过适当解密审查,并保护敏感信息免遭无意泄露。管理和监督中央美国登记处 (CUSR) 的任务,确保所有机构妥善处理和保护北约文件,从而保护所有北约机密信息。