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DNA（脱氧核糖核酸）修饰用于药物靶向是一个快速发展的领域，有望彻底改变我们治疗疾病的方式，提供精准和个性化的疾病治疗方法。本次研讨会概述了 DNA 修饰用于药物靶向的潜在应用。研讨会首先介绍核酸及其类型、DNA 结构和 DNA 修饰、DNA 修饰的概念及其在药物靶向背景下的意义。它强调了 DNA 修饰技术的潜力，例如基因编辑和表观遗传修饰。它还探讨了 DNA 修饰用于药物靶向的应用。它讨论了使用基因编辑技术（例如 CRISPR-Cas9）纠正与遗传性疾病相关的基因突变或靶向致病基因。通过利用 DNA 修饰技术，可以微调药物靶向以提高疗效并最大限度地减少副作用。总的来说，本次研讨会报告强调了 DNA 修饰用于药物靶向的巨大潜力。通过精确修改 DNA，科学家可以开发靶向疗法，纠正基因突变并优化药物反应。
格伦·A·拉德
第 7 章 ................................ 700-19 至 700-22 .............. 1991 年 3 月 1 日 700-23 至 700-29 .............. 1990 年 7 月 2 日 701-1 ................................... 1990 年 7 月 2 日 701-2 至 701-5 .................初始 701-6 至 701-7 ................. 1991 年 3 月 1 日 701-8 至 701-11.. .............. 1990 年 7 月 2 日 701-12 至 701-13 .............. 1991 年 3 月 1 日 701-14 至 701-15 .............. 1990 年 7 月 2 日 701-16 至 701-17 .............. 1991 年 3 月 1 日 701-1'8 至 701-21 ..............初始 701-22 至701-23 .............. 1990年7月2日 701-24 至 701-27 ..............初始 701-28 至 701-35 .............. 1990年7月2日 701-36 至 701-39 ..............初始 701-40 至 701-41。............. 1991 年 3 月 1 日 702-1 至 702-2 ................. 2990 年 7 月 702-3 ................................... 1991 年 3 月 1 日 703-1 至 703-26 ................ 1991 年 3 月 1 日 704-1 ................................... 1991 年 3 月 1 日 704-2 至 704-5 .................初始 704-6 至 704-7 ................. 2990 年 7 月
针对布鲁格达综合征、心律失常和轻度心肌病小鼠模型的蛋白质运输调节剂 MOG1 的基因治疗
布鲁格达综合征 (BrS) 是一种致命的心律失常，在高发地区约占所有猝死的 4%。SCN5A 编码心脏钠通道 Na V 1.5，并导致 25% 至 30% 的 BrS 病例。本文，我们报告了一种 BrS 敲入 (KI) 小鼠模型 (Scn5a G1746R/+)。杂合 KI 小鼠重现了 BrS 的一些临床特征，包括心电图上的 ST 段异常（明显的 J 波）和自发性室性心动过速 (VT)、癫痫发作和猝死。VT 是由心脏动作电位时限缩短和 3 期晚期早期后去极化引起的，同时伴有钠电流密度 (I Na) 降低以及 Kcnd3 和 Cacna1c 表达增加。我们开发了一种基因疗法，使用腺相关病毒血清型 9 (AAV9) 载体介导的 MOG1 递送来上调 MOG1，MOG1 是一种与 NaV 1.5 结合并将其运送到细胞表面的伴侣分子。之所以选择 MOG1 进行基因治疗，是因为 SCN5A 编码序列 (6048 个碱基对) 很大，超过了 AAV 载体的包装能力。AAV9-MOG1 基因疗法增加了 NaV 1.5 和心室 I Na 的细胞表面表达，逆转了 Kcnd3 和 Cacna1c 表达的上调，使心脏动作电位异常正常化，消除了 J 波，并阻断了 Scn5a G1746R/+ 小鼠的 VT。基因疗法还挽救了具有 SCN5A 突变 p.D1275N 的杂合人源化 KI 小鼠的心律失常和收缩功能障碍的表型。使用小型伴侣蛋白可能对于靶向超出 AAV 载体大小容量的致病基因具有广泛的意义。
rashtrasant tukadoji maharaj 那格浦尔大学，那格浦尔
c. 理学硕士第三学期考试 d. 理学硕士第四学期考试 ii。学期期限由大学另行通知。4.考试方式：前文第 3 节中规定的理学硕士考试。法医学（第一至第四学期）每年举行两次，地点和日期由大学决定。第一、第三学期的主要考试在冬季举行，而第二和第四学期的考试在夏季举行。第一和第三学期的补充考试在夏季举行，而第二和第四学期的补充考试在冬季举行。5.资格标准：在遵守本指令和其他不时生效的条例规定的前提下，以下申请人应有资格攻读法医科学理学硕士学位并参加相关考试，
