sec。510。高度迁移的物种。建立了SSC,以作为ICCAT目前未管理的物种的高度迁徙物种(HMS)部门的科学/技术咨询机构。t iTle vi:i n nterthational f isheries m Anemagement第601节。大西洋金枪鱼公约的保护专员。修改《大西洋金枪鱼公约法》,以阐明保护专员指定过程并进行较小的技术编辑。第602节。西太平洋渔业公约的保护专员。修改了《西部和中太平洋渔业公约实施法》,以澄清保护专员的指定过程。第603节。美国热带金枪鱼委员会的保护专员。修改《美国热带金枪鱼委员会实施法》,以阐明保护专员指定过程。第604节。应用年度捕获限制和责任措施要求。修改了MSA第104(b)条,添加了一个新的条款,阐明了根据美国参与的国际协议所管辖的股票的年度收获限制和责任措施要求的要求。第605节。拨款授权。授权25财年29财年的资金。将授权水平提高了50%,即通货膨胀,以为本法的新要求提供必要的资源,并更好地为渔业科学和管理配备。
核电 – 部署、运行和可持续性 由 Pavel V. Tsvetkov 编辑 由 InTech 出版 Janeza Trdine 9, 51000 Rijeka, Croatia 版权所有 © 2011 InTech 所有章节均为开放获取文章,根据 Creative Commons 非商业性相同方式共享署名 3.0 许可证分发,该许可证允许以任何媒介复制、分发、传播和改编作品,只要正确引用原始作品即可。在 InTech 出版该作品后,作者有权在其作为作者的任何出版物中全部或部分重新发布该作品,并对该作品进行其他个人使用。任何重新发布、引用或个人使用作品都必须明确标明原始来源。章节中表达的声明和观点均为个人贡献者的观点,不一定代表编辑或出版商的观点。我们不承担所发表文章中信息的准确性的责任。出版商对因使用本书所含材料、说明、方法或想法而造成的人身或财产损失不承担任何责任。出版流程经理 Petra Zobic 技术编辑 Teodora Smiljanic 封面设计师 Jan Hyrat 图片版权归 Barnaby Chambers 所有,2010 年。经 Shutterstock.com 许可使用 首次出版日期:2011 年 8 月 印刷日期:克罗地亚 本书的免费在线版本可在 www.intechopen.com 上获取 可从 orders@intechweb.org 获取其他印刷版 核电 - 部署、运行和可持续性,由 Pavel V. Tsvetkov p. cm 编辑。ISBN 978-953-307-474-0
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摘要:CRISPR/CAS9一直是在不同农作物物种之间在目标地点引入精确突变的流行工具,以改善对全世界农民和育种者有益的几种必需特征。番茄是一种属于家族茄科的植物作物。在本研究中,使用CRISPR/CAS9技术编辑了番茄的植物去饱和酶(PDS)基因。PDS基因参与类胡萝卜素生物合成途径,其编辑将导致植物中的白化病。PDS基因的SGRNA通过叶盘方法设计并引入番茄系统,从而导致靶基因座的精确突变。在20%的转基因番茄植物中检测到所需基因座的编辑。严格的筛选和确认对于检测真正的CRISPR编辑始终是必需的。用于筛选PDS基因编辑,首先通过PCR确认了T-DNA的整合。通过CEL-1分析和Sanger测序进一步分析这些植物以进行突变检测和分析。在靶基因座的PAM位点上游的3-4 bp的突变植物中观察到约2 bp的缺失。PDS的编辑证实,该技术可以成功地应用于商业上重要的番茄品种中的果胶裂解酶基因,以增强保质期,这是由许多不同基因控制的复杂特征,因此是一个真正的挑战。
摘要 镰状细胞病是一种遗传性疾病,由 HBB 基因突变导致正常血红蛋白被异常血红蛋白取代而引起。对于这种疾病,只有少数暂时的、对症高效的治疗方法;因此,迫切需要找到更有效的永久性治疗方法。已经考虑进行一项实验,使用 CRISPR-Cas9 基因编辑技术编辑导致镰状细胞病的 HBB 基因突变。我们从 SCD 患者中纯化了 HSC,然后使用 CRISPR-Cas9 系统编辑 HBB 基因。通过 HPLC 检测编辑后的细胞的血红蛋白生成情况,并通过 PCR 检测突变状态。我们还描述了功能分析和涉及临床前动物的研究,以测试编辑后的 HSC 的功效。HPLC 和 PCR 分析的结果显示健康个体和 SCD 患者的血红蛋白谱不同。对患者 HSC 的 CRISPR-Cas9 编辑的计算机模拟分析预测,治疗后,正常血红蛋白可能会从 8.2 g/dL 增加到 10.2 g/dL。预计编辑后的 HSC 将表现出 30-50% 的基因校正效率,并产生具有正常形态和增强的抗镰状细胞的红细胞。本文描述的工作概述了通过基因突变的直接作用,CRISPR-Cas9 对 SCD 治疗的治疗增强作用的转变。尽管这种技术已显示出巨大的前景,但需要进一步优化递送方法、脱靶效应和转化为临床试验。这些发现强调了对用于治疗 SCD 等遗传疾病的基因编辑方法的进一步研究。
原子吸收光谱法 由 Muhammad Akhyar Farrukh 编辑 由 InTech 出版 Janeza Trdine 9, 51000 Rijeka, Croatia 版权所有 © 2011 InTech 所有章节均根据 Creative Commons Attribution 3.0 许可证开放获取,该许可证允许用户下载、复制和基于已发布的文章进行创作,甚至用于商业目的,只要作者和出版商得到适当的认可,这可确保我们的出版物得到最大程度的传播和更广泛的影响。在 InTech 出版本作品后,作者有权在其作为作者的任何出版物中全部或部分重新出版本作品,并有权对作品进行其他个人使用。对作品的任何重新发布、引用或个人使用都必须明确标明原始来源。对于读者,此许可允许用户下载、复制和基于已发布的章节进行创作,即使用于商业目的,只要作者和出版商得到适当的认可,这可确保我们的出版物得到最大程度的传播和更广泛的影响。注意 章节中表达的声明和意见均为个人贡献者的意见,不一定代表编辑或出版商的意见。我们不承担已发布章节中所含信息的准确性的责任。出版商对因使用本书中包含的任何材料、说明、方法或想法而造成的人身或财产损害或伤害不承担任何责任。出版流程经理 Anja Filipovic 技术编辑 Teodora Smiljanic 封面设计师 InTech 设计团队 图片版权归 kjpargeter 所有,2011 年。DepositPhotos 首次出版于 2012 年 1 月 克罗地亚印刷 本书的免费在线版本可在 www.intechopen.com 获得 可从 orders@intechweb.org 获取其他硬拷贝 原子吸收光谱法,由 Muhammad Akhyar Farrukh 编辑 p. cm。ISBN 978-953-307-817-5
摘要 β-地中海贫血是最常见的单基因疾病之一。最严重形式的标准治疗,即输血依赖性地中海贫血 (TDT),需要长期输血和铁螯合治疗,这会带来相当大的医疗、心理和经济负担。来自 HLA 相合供体的异基因造血干细胞移植是一种治愈性治疗方法,对儿童有极好的效果。最近,学术界或行业赞助的临床试验评估了几种基因治疗方法,作为没有 HLA 相合供体的儿童和年轻人的替代治疗选择。通过在自体干细胞中使用自失活慢病毒载体添加功能性 β-珠蛋白基因进行基因治疗,使大多数不同年龄组和基因型的 TDT 患者无需输血,目前随访多年。最近,有报道称,使用成簇的规律间隔短回文重复序列-Cas9 技术编辑的自体造血干细胞治疗 TDT 患者取得了有希望的结果,该技术针对红细胞 BCL11A 表达,BCL11A 表达是从胎儿到成人珠蛋白生成的正常转换的关键调节器。患者达到了高水平的胎儿血红蛋白,从而可以停止输血。尽管临床疗效显著,但 2021 年 TDT 患者获得基因治疗面临两大障碍:(1) 继发性血液系统恶性肿瘤的风险,其来源复杂且由多种因素引起,并不局限于插入诱变的风险,(2) 即使在高收入国家,成本也导致第一种用于 TDT 的基因治疗药物在欧洲的商业化受到阻碍,尽管欧洲药品管理局有条件批准了该产品。 关键词:地中海贫血;造血细胞移植;造血细胞治疗;基因治疗;基因编辑;生活质量