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World File Search System点估计值
基于单臂试验的美国食品药品监督管理局批准的抗癌药物的缓解率
摘要背景：近年来，越来越多的抗癌药物根据单臂试验（SAT）的结果获得批准。SAT 中的客观缓解率（ORR）的大小对于监管决策很重要，但目前尚无明确的指导意见规定批准的 ORR 程度。方法：通过 FDA 网站查找 2016 年 1 月至 2019 年 12 月期间美国食品药品监督管理局（FDA）批准的所有抗癌药物。从中，我们根据 SAT 选择了批准用于实体瘤的药物。对于每种适应症，从标准治疗中选择一种方案作为最佳对照疗法（BCT），该方案被定义为针对同一肿瘤和治疗线的最新方案。我们将研究产品的 ORR 与 BCT 的 ORR 进行了比较。结果：在确定的31种实体瘤适应症中，有28种选择了BCT。在28种适应症中，有23种（82.1%）研究产品的ORR超过了BCT，其中16种（69.6%）研究产品的ORR的95%置信区间（CI）下限超过了BCT ORR的点估计值。7种产品的95% CI下限低于BCT ORR的点估计值，差异范围为1.0%至3.4%。结论：SAT中新药ORR的95% CI下限超过BCT ORR的点估计值可能是获得监管部门批准的重要因素。关键词：抗癌药物，关键性试验，缓解率，单臂试验
点估计，间隔估计，人口
目标估计值的点估计值估计值的点估计属性置信量估计置信区间置信区间估计估计间隔间隔估计人口平均值（σ已知）间隔估计人口平均值（σ未知）关键字估计，点估计器，误差率，间隔估计
CV安全性概况
Effective Option for Patients with Type 2 Diabetes Marlborough, MA – January 8, 2024 – TheracosBio today announced the publication of a meta-analysis that confirms the cardiovascular safety profile of BRENZAVVY® (bexagliflozin), an FDA-approved oral sodium-glucose cotransporter 2 (SGLT2) inhibitor indicated as an adjunct to diet和运动以改善2型糖尿病成年人的血糖控制。这项研究发表在糖尿病，肥胖和代谢上，详细介绍了对9阶段2和3研究的预先指定分析的结果，用于获得Brenzavvy的FDA批准。这项研究有能力确定FDA指定的安全性幅度，并且重大不良心血管事件（MACE）的点估计值大大低于用于计划目的的1.00的值，因此批准前计划还满足了批准后安全性的要求。尽管荟萃分析没有将Brenzavvy与班级其他药物进行比较，但心血管的发现与其他SGLT抑制剂试验报告的发现是一致的。“These data clearly demonstrate that long-term use of BRENZAVVY, even in patients at high risk for future cardiovascular disease, does not increase CV risk and should give physicians confidence in the overall safety profile of BRENZAVVY,” said Mason W. Freeman, MD, Professor of Medicine at Harvard Medical School and Director of the Translational Medicine Group at Massachusetts General Hospital, who was one of the study's authors.“我们小组在MGH负责的整个Brenzavvy计划中重大不良心血管事件的危险比的点估计值类似于
COVID-19 疫苗有效性更新
CDC 未发表数据。VE 估计值根据年龄、性别、种族和民族、地理区域和日历时间进行了调整。 * 这些临时估计值不准确，这可能是因为每个疫苗接种级别或病例状态的人数相对较少。这种不精确性表明实际 VE 可能与显示的点估计值有很大差异，因此应谨慎解释估计值。额外的数据积累应该可以提高精度并允许适当的解释。基于区域传播的变异优势：https://covid.cdc.gov/covid-data-tracker/#variant-proportions 8
一种简化疫苗功效的贝叶斯分析方法
疫苗针对传染病的关键参数是保护性疫苗的效应，通常表示为VE。此参数旨在表示由于疾病的机会的疫苗而导致的减少，通常使用受控的双盲临床试验估算[1]。VE S的简单点估计值可能是通过人类时间暴露对疫苗组的发病率与安慰剂组发病率产生的。已知这种估计是由可更正偏差影响的[2]。从统计的角度来看，间隔估计值比点估计值更有价值，因为它们产生了有关估计值的不确定性的信息。已提出了用于估计置信区域的常见方法[例如3，4]，并比较其覆盖范围的相对保守性和准确性[5，6]。
深度学习的不确定性量化
暗示诊断有80％的可能性是正确的。尽管存在校准这些概率样模型在训练期间或之后输出的方法，但仅此此类校准并不能解决模型的潜在不确定性。这是因为每个输出代表分布的点估计值，而该分布的传播反映了不确定性的水平[2]。结果，即使两个预测具有相同的校准概率，它们仍然可以表现出不同程度的不确定性，如图1。此外，在医学文献中，通常通过从人口数据而不是单个样本中得出的间隔传达不确定性[2]。这些强调了对每个预测的模型不确定性提供见解的必要性，而不是仅仅校准。为此，我们将探索不确定性量化（UQ）方法的关键类别。
Imbokodo HIV 疫苗疗效试验 (HVTN 705/...
在 Imbokodo 评估的试验性 HIV 疫苗被发现具有良好的安全性，没有与疫苗接种相关的严重不良事件。然而，这种疫苗接种方案未能为撒哈拉以南非洲年轻顺性别女性（18-35 岁）提供足够的保护，而这些女性感染 HIV 的可能性很高。经过两年的随访，1,108 名接受安慰剂的参与者中有 65 人感染了 HIV，而 1,080 名接受活性疫苗的参与者中有 54 人感染了 HIV。该分析显示疫苗效力点估计值为 14%（95% 置信区间为 -22% 至 40%）。根据效力结果，该研究未进入随访期较长的第二阶段，研究参与者被告知试验结果以及他们是否接种了疫苗或安慰剂。
逐步减少 HFC 的监管影响分析。......
a 效益仅包括与气候相关的效益。气候效益基于 HFC 排放量的变化（减少），并使用四种不同的 HFC 社会成本（SC-HFCs）估算值计算得出：2.5%、3% 和 5% 折现率下的模型平均值；3% 折现率下的 95 百分位数。为了便于本表的展示，我们显示了 3% 折现率下 SC-HFC 平均值的相关效益，但该机构没有单一的中央 SC-HFC 点估计值。我们强调考虑使用所有四个 SC-HFC 估算值计算的效益的重要性和价值。请参阅表 4-24 了解 SC-HFC 估算值的全部范围。如第 4 章所述，在折现代际影响时，也有必要考虑使用低于 3%（包括 2% 及以下）的折现率计算的气候效益。本表中显示的成本为年度估算值。
日本工作成年人的原始调查收入水平和肾功能受损
a和b显示了按收入水平快速CKD进展的调整后比值比；和C和D，根据收入水平启动KRT的调整危险比。y轴显示了优势比（a，b）和危害比（c，d）的对数尺度；圈子是点估计值；误差线表示95％顺式。收入十分位数为1表示最低，10表示最高。对年龄，性别，吸烟，体重指数，腰围，血红蛋白，收缩压，低密度脂蛋白胆固醇，高密度脂蛋白胆固醇，甘油三甘油三酸酯，血糖，血糖，尿酸，尿酸，尿酸，高血压，心血管疾病，癌症，蛋白质症，耐蛋白质症和耐受性。CKD表示慢性肾脏疾病； KRT，肾脏替代疗法。CKD表示慢性肾脏疾病； KRT，肾脏替代疗法。