重症肌无力 (MG) 是一种由神经肌肉接头 (NMJ) 自身抗体引起的慢性致残性自身免疫性疾病,临床特征为眼肌、骨骼肌和延髓肌波动性虚弱和早期疲劳。尽管 MG 通常被认为是一种原型自身免疫性疾病,但它是一种复杂且异质性的疾病,表现出不同的临床表型,这可能是由于与不同的免疫反应性、症状分布、疾病严重程度、发病年龄、胸腺组织病理学和对治疗的反应相关的不同病理生理环境所致。目前基于国际共识指南的 MG 治疗可以有效控制症状,但大多数患者无法达到完全稳定的缓解,需要终生免疫抑制 (IS) 治疗。此外,其中一部分患者对传统 IS 治疗有抵抗力,这凸显了对更具体和量身定制的策略的需求。精准医疗是医学领域的一个新领域,有望大大提高多种疾病(包括自身免疫性疾病)的治疗成功率。在 MG 中,B 细胞活化、抗体再循环和补体系统对 NMJ 的损伤是关键机制,创新生物药物针对这些机制的靶向性已在临床试验中被证明是有效和安全的。从传统 IS 转向基于这些药物的新型精准医疗方法可以前瞻性地显著改善 MG 护理。在本综述中,我们概述了 MG 背后的关键免疫致病过程,并讨论了针对这些过程的新兴生物药物。我们还讨论了未来的研究方向,以满足根据遗传和分子生物标志物对患者进行内型分层的需求,以便在精准医疗工作流程中成功做出临床决策。
我该怎么做才能帮助我的MG?•服用您的初级卫生保健提供者所指出的药物。›如果您认为自己的药物有问题,请致电您的主要医疗保健提供者。›如果您吞咽药物遇到困难,请与您的主要医疗保健提供者讨论其他方法。•,*“*”!&1&, + 0 +*(“ 06*-1,*0差。›如果您获得了新药物的处方,请询问您的初级卫生保健提供者或药剂师,如果您有MG,是否可以安全服用。 ›如果您的症状变得更糟,请立即开始新的医疗服务提供者。•如果您有双眼,请与您的初级卫生保健提供者谈论戴眼睛补丁。•吃健康的饭菜。如果您在咀嚼时感到疲倦:›在叮咬之间休息。›尝试切碎,煮熟的食物,或0,ƞ“+”!›全天吃较小的饭菜,而不是2或3顿较大的饭菜。
“我们的实验室为该项目开发了一种定制的计算机辅助建模管道,该管道对肽的分子结构进行了建模,并与患病心脏细胞中预测的分子效应子相互作用。计算建模指导特定实验的设计研究分子机制。通过这种方式,计算机辅助建模的优势以及Ritterhoff博士和教授最有效地相互补充。”韦德教授说。
Vyvgart和Vyvgart Hytrulo可能会引起严重的副作用,包括感染。Vyvgart和Vyvgart Hytrulo可能会增加感染的风险。efgartigimod alfa-fcab治疗的患者最常见的感染是尿路和呼吸道感染。感染的体征或症状可能包括发烧,发冷,频繁和/或疼痛的排尿,咳嗽,疼痛和阻塞鼻腔/鼻窦,喘息,喘息,呼吸急促,疲劳,喉咙痛,咽喉痛,过量的痰,鼻痛,鼻痛,背痛,背痛和/或胸痛。
1 美国加利福尼亚州欧文市加利福尼亚大学欧文分校神经病学系;2 比利时鲁汶大学医院神经病学系;3 比利时鲁汶鲁汶大学肌肉疾病和神经病变实验室;4 加拿大安大略省多伦多大学健康网络 Ellen & Martin Prosserman 神经肌肉疾病中心;5 加拿大安大略省多伦多大学;6 美国德克萨斯州奥斯汀市奥斯汀神经肌肉中心;7 美国弗吉尼亚州里士满市弗吉尼亚联邦大学神经病学系;8 美国加利福尼亚州卡尔斯巴德市南加州神经病学中心;9 西班牙巴塞罗那圣十字圣保罗医院神经病学系神经肌肉疾病科;10 西班牙巴塞罗那圣保罗生物医学研究所;11 比利时根特市 argenx; 12 意大利米兰卡洛贝斯塔神经学研究所 IRCCS 神经免疫学和神经肌肉疾病系;13 德国柏林夏里特医学院神经病学和神经科学临床研究中心;14 法国马赛蒂莫内医院大学神经肌肉疾病和 ALS 参考中心
作者披露:John Vissing 曾担任 Amicus Therapeutics、Arvinas、Biogen、Fulcrum Therapeutics、Genethon、Horizon Therapeutics(现为 Amgen)、Lupin、ML Biopharma、Novartis、Regeneron Pharmaceuticals、Roche、Sanofi Genzyme(现为 Sanofi)、Sarepta Therapeutics 和 UCB Pharma 顾问委员会的顾问。他曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Biogen、Edgewise Therapeutics、Fulcrum Therapeutics、Lupin、Sanofi Genzyme(现为 Sanofi)和 UCB Pharma 的研究、差旅支持和/或演讲者酬金。他是 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Genethon、Horizon Therapeutics(现为 Amgen)、Janssen Pharmaceuticals(现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine)、ML Biopharma、Novartis、Regeneron Pharmaceuticals、Roche、Sanofi Genzyme(现为 Sanofi)和 UCB Pharma 临床试验的首席研究员。Julian Grosskreutz 曾担任 Biogen、Alexion Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 的顾问,他的机构获得了 Boris Canessa 基金会的研究支持。Ali A. Habib 曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Cabaletta Bio、Genentech/Roche、Immunovant、Regeneron Pharmaceuticals、UCB Pharma 和 Viela Bio(现为 Amgen)的研究支持。他曾获得 Alexion Pharmaceuticals、Alpine Immune Sciences、argenx、Genentech/Roche、Immunovant、Inhibrx、Regeneron Pharmaceuticals、NMD Pharma 和 UCB Pharma 的酬金。Kimiaki Utsugisawa 曾担任 argenx、Chugai Pharmaceutical、HanAll Biopharma、Janssen Pharmaceuticals(现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine)、Merck、Mitsubishi Tanabe Pharma、UCB Pharma 和 Viela Bio(现为 Amgen)的付费顾问;他还曾获得 Alexion Pharmaceuticals、argenx、日本血液制品组织和 UCB Pharma 的演讲酬金。 Tuan Vu 是 MG 临床试验的 USF 首席研究员,该临床试验由 Alexion Pharmaceuticals、Amgen、argenx、Cartesian Therapeutics、Dianthus Therapeutics、Immunovant、Johnson & Johnson、Regeneron Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 赞助,并曾担任 Alexion Pharmaceuticals、argenx 和 CSL Behring 的发言人。他为 Alexion Pharmaceuticals、argenx、Dianthus Therapeutics、ImmunAbs 和 UCB Pharma 提供咨询服务。Marion Boehnlein、Maryam Gayfieva、Bernhard Greve、Thaïs Tarancón 和 Franz Woltering 是 UCB Pharma 的员工和股东。 Vera Bril 是 Akcea、Alexion Pharmaceuticals、Alnylam、argenx、CSL、Grifols、Ionis、Immunovant、Janssen Pharmaceuticals(现为 Johnson & Johnson Innovative Medicine)、Momenta(现为 Johnson & Johnson)、Novo Nordisk、Octapharma、Pfizer、Powell Mansfield、Roche、Sanofi、Takeda Pharmaceuticals 和 UCB Pharma 的顾问。她曾获得 Akcea、Alexion Pharmaceuticals、argenx、CSL、Grifols、Ionis、Momenta(现为 Johnson & Johnson)、Octapharma、Takeda Pharmaceuticals、UCB Pharma 和 Viela Bio(现为 Amgen)的研究支持。
Term Definition Anisometropia Visual disparity existing between the two eyes Aphakic The absence of the lens within the eye due to surgical removal or congenital absence Cornea The clear window in front of the eye that helps protect the interior of the eyeball Corneal Ectasia Weakening of the cornea causes it to bulge and protrude forward, resulting in distorted vision Diopter A unit used to measure correction, or the focusing power of the镜头一个人的眼睛需要远视也是远视,一个人可以很好地看到遥远的物体,但很难专注于近距离物体。在此折射误差中,由于眼球的镜头短于正常镜头,因此进入视网膜后面的光线焦点是部分流离失所的镜头,但仍留在镜头空间内,近视近视也被称为近视镜,在该镜头空间中,一个人将难以阅读道路标志并清楚地看到远处的物体。这是最常见的折射率误差,由于眼球的折射太长,光线聚焦在视网膜前方的位置。眼睛弯曲光线的角膜和镜头专注于视网膜折射误差大小和与形状相关的眼睛的异常,这些异常会影响眼睛将眼睛聚焦在视网膜视网膜上的能力,该视网膜在视网膜视网膜上的眼球背面由光敏感细胞组成,这些细胞由光敏感细胞组成,这些细胞通过NERVER向大脑触发的脑电图传播,从而通过NERVER向大脑进行启动信息
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