重症肌无力 (MG) 是一种由神经肌肉接头 (NMJ) 自身抗体引起的慢性致残性自身免疫性疾病,临床特征为眼肌、骨骼肌和延髓肌波动性虚弱和早期疲劳。尽管 MG 通常被认为是一种原型自身免疫性疾病,但它是一种复杂且异质性的疾病,表现出不同的临床表型,这可能是由于与不同的免疫反应性、症状分布、疾病严重程度、发病年龄、胸腺组织病理学和对治疗的反应相关的不同病理生理环境所致。目前基于国际共识指南的 MG 治疗可以有效控制症状,但大多数患者无法达到完全稳定的缓解,需要终生免疫抑制 (IS) 治疗。此外,其中一部分患者对传统 IS 治疗有抵抗力,这凸显了对更具体和量身定制的策略的需求。精准医疗是医学领域的一个新领域,有望大大提高多种疾病(包括自身免疫性疾病)的治疗成功率。在 MG 中,B 细胞活化、抗体再循环和补体系统对 NMJ 的损伤是关键机制,创新生物药物针对这些机制的靶向性已在临床试验中被证明是有效和安全的。从传统 IS 转向基于这些药物的新型精准医疗方法可以前瞻性地显著改善 MG 护理。在本综述中,我们概述了 MG 背后的关键免疫致病过程,并讨论了针对这些过程的新兴生物药物。我们还讨论了未来的研究方向,以满足根据遗传和分子生物标志物对患者进行内型分层的需求,以便在精准医疗工作流程中成功做出临床决策。
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