epidiolex用于治疗与Lennox-Gastaut综合征,Dravet综合征或结节性硬化症复合物相关的癫痫发作,1岁及以上。如果满足以下标准,则可以批准对Epidiolex的事先授权请求:1。由神经科医生开或协商;和2。患者必须按照FDA标签和适应症的建议在年龄范围内;和3。记录了Dravet综合征,Lennox Gastaut或结节性硬化症复合体的诊断;和4。为了诊断Dravet综合征,患者必须通过对丙戊酸盐和辅助Clobazam的试验而无法找到令人满意的缓解。和5。为了诊断Lennox-Gastaut综合征,患者必须对Clobazam的辅助治疗失败。6。为了诊断结核性硬化症复合物,患者一定无法通过两种抗癫痫药来找到令人满意的缓解,其中至少一种是首选。注意:对于Dravet综合征的诊断,建议患者应避免使用卡马西平,大西甲虫,Esclicarbazepine,lamotrigine或苯苯甲烷。用于诊断Lennox-Gastaut综合征卡马西平的诊断。 不应使用与婴儿痉挛相关的结节性硬化症复合物,不应使用婴儿痉挛痉挛,大西巴和苯甲酸酯。 Epidiolex的初始批准将为90天。 其他疗法应通过令人满意的患者反应的证明进行批准。用于诊断Lennox-Gastaut综合征卡马西平的诊断。不应使用与婴儿痉挛相关的结节性硬化症复合物,不应使用婴儿痉挛痉挛,大西巴和苯甲酸酯。Epidiolex的初始批准将为90天。其他疗法应通过令人满意的患者反应的证明进行批准。
1 赫罗纳生物医学研究所 (IdIBGi) 放射医学影像科 (IDI),Josep Trueta 博士大学医院,赫罗纳,西班牙 2 巴塞罗那自治大学医学院精神病学和法律医学系,西班牙贝拉泰拉 3 卡洛斯三世健康研究所 (ISCIII),马德里,西班牙 4 CIBERSAM,马德里,西班牙 5 放射科 CDI,医院诊所巴塞罗那,西班牙巴塞罗那 6 糖尿病、内分泌和营养科 (UDEN),赫罗纳生物医学研究所 (IdIBGi),Josep Trueta 大学医院博士,赫罗纳,西班牙 7 CIBER Fisiopatología de la Obesidad y Nutrici on (CB06/03/0010),赫罗纳,西班牙 8 神经免疫学和多发性硬化科,神经内科,Josep 博士特鲁塔大学医院,赫罗纳,西班牙 9 医学科学系,西班牙赫罗纳大学医学院,赫罗纳 10 西班牙瓦伦西亚地区健康与生物医学研究促进基金会(FISABIO-Public Health)基因组学与健康系,瓦伦西亚 11 西班牙马德里 CIBEResp 12 西班牙国家研究委员会(CSIC-UVEG)瓦伦西亚大学综合系统生物学研究所(I2SysBio),瓦伦西亚 13 西班牙巴塞罗那奥古斯特皮和桑耶尔生物医学研究所(IDIBAPS)情绪和焦虑相关疾病成像(IMARD)组 14 西班牙巴塞罗那大学医学与健康科学学院医学系* 通讯:电子邮件:radua@recerca.clinic.cat;或发送电子邮件至:jmfreal@idibgi.org [更正于 2024 年 3 月 20 日首次在线出版后添加:最后一位作者的名字已从“José Manuel-Fern andez-Real”更正为“José Manuel Fern andez-Real”。]
最近的单细胞转录组学的发展强调了人类肠上皮中成熟吸收细胞的新谱系的存在。该亚群的特征在于Bestrophin 4(Best4)和其他标记基因(包括OTOP2,CA7,GUCA2A,GUCA2A,GUCA2B和SPIB)的特定表达。最佳4Þ细胞出现在发育的早期,并且存在于小肠和大肠的所有区域,<所有上皮细胞的<5%)。位置特异性基因表达在Best4Þ细胞中的表达素纤维表明它们在每个肠道区域中的功能专业化,如离子通道CFTR的小细胞特异性表达所示例。最佳4Þ细胞的推定作用包括腔内pH的传感和调节,对鸟叶基环酶-C信号的调节,电解质的运输,粘液的水合以及抗菌肽的分泌。但是,这些假设中的大多数缺乏功能验证,尤其是因为小鼠中没有最佳4Þ细胞。人类肠道器官中最佳4Þ细胞的存在表明该体外模型应适合研究其作用。最近的研究表明,最佳4Þ细胞也存在于猕猴,猪和斑马鱼的肠上皮中,在这里我们报告它们在兔子中的存在,这表明这些物种可以是适当的动物模型,以研究疾病发展过程中最佳4Þ细胞及其与饮食或饮食饮食或微生物局部饮食的相互作用期间的最佳动物模型。在这篇综述中,我们总结了有关最佳细胞的现有文献,并强调了其在健康和疾病中肠道上皮中预测的作用的描述。
背景:慢性肾衰竭是由多种病理生理机制和病因引起的,与肾脏组织的渐进性和不可逆性损伤和损失有关,导致肾脏无法排泄废物,也无法执行某些其他功能。据报道,伊拉克等国家的许多慢性肾衰竭患者不愿接受透析治疗,因为人们普遍认为透析与高死亡率有关。世界上许多地区缺乏有效、方便且负担得起的慢性肾衰竭治疗方法,但这并不意味着晚期慢性肾衰竭患者得不到其他合适、方便且可接受的治疗。本文旨在描述使用肠透析对有症状的尿毒症患者进行早期治疗。
小儿炎症性肠病(PIBD),包括克罗恩病和溃疡性结肠炎,已成为全球健康挑战,发病率上升。与成人炎症性肠病不同,PIBD呈现出复杂性,包括生长障碍,营养缺乏和社会心理挑战,需要量身定制管理策略。本文回顾了当前的诊断和新兴治疗策略,以突出传统疗法(如氨基氨基酯,皮质类固醇和免疫调节剂)到高级生物学剂等传统疗法的演变。在内的新兴生物学疗法,包括吠陀珠单抗和乌斯凯尼亚单抗,表现出希望,而新型的小分子疗法(例如Janus激酶(JAK)抑制剂)正在研究用于小儿种群的潜在用途。支持性治疗,包括独家肠内营养,改良的饮食和益生菌,在综合疾病管理中起着至关重要的作用。干细胞疗法和粪便菌群移植代表仍在临床评估下的创新方法。评论强调了整体护理的重要性,结合了心身干预和社会心理支持,以提高患者的生活质量。关键挑战持续存在,例如与长期生物疗法使用相关的感染风险,小儿特异性指南的差距以及在临床试验中不包含儿童。持续的研究和协作对于促进PIBD的理解和管理至关重要,以确保儿科患者从可用的最有效,基于证据的护理中受益。未来的建议强调了结构化过渡计划的重要性,桥接儿科和成人护理,定期更新临床准则以及将精密医学整合到个性化治疗计划中。
心力衰竭 (HF) 增加了全球心血管健康的负担。最近有研究表明,心力衰竭患者的肠道微生物群具有独特的变化,这些变化会影响免疫稳态和代谢。在本次文献系统综述中,我们旨在确定肠道菌群失调对心力衰竭的影响。我们使用了系统评价和荟萃分析的首选报告项目 (PRISMA) 2020 指南进行系统评价。我们在 PubMed、PubMed Central (PMC)、Medline 和 ScienceDirect 等数据库上搜索了文献。纳入了十篇文章进行审查。心力衰竭患者的肠道微生物组组成存在显著差异。瘤胃球菌、大肠杆菌、志贺氏菌、链球菌属、韦荣球菌属和放线菌相对丰度较高,真细菌、普氏菌、粪杆菌、SMB53 和巨单胞菌相对减少。这种组成因年龄、心力衰竭分期和失代偿水平而异。但射血分数不变,其组成保持不变。负责氨基酸、碳水化合物、胆碱三甲胺裂解酶 (TMA-裂解酶)、脂多糖 (LPS) 生物合成、色氨酸和脂质代谢的基因表达增加。由此产生的变化影响了代谢物(如三甲胺 N-氧化物 (TMAO)、吲哚硫酸盐 (IS) 和 LPS)以及粪便和血浆中的炎症标志物的水平,从而导致心力衰竭。这些心力衰竭生物标志物可以作为预防和治疗心力衰竭的目标。心力衰竭患者拥有独特的肠道微生物群,这些微生物群会影响心力衰竭的发病机制。需要进一步研究来了解菌群失调与心力衰竭之间的因果关系。
抽象目标肠道病毒素是居住在胃肠道和微生物群中不可或缺的一部分的病毒的密集社区。病毒瘤与微生物群的其他成分并在动态平衡中共存,这是维持肠内稳态和功能的关键因素。但是,在某些病理状态(包括炎症性肠病)中可以中断这种平衡,从而导致营养不良,可能参与疾病发病机理。然而,病毒蛋白营养不良是因果关系还是旁观者事件,需要进一步澄清。设计本评论旨在总结肠道病毒蛋白研究的最新进步,并强调了其与粘膜微环境的串扰。它探讨了尖端技术如何基于当前知识以推进该领域的研究。提供了胃肠道胃肠道中病毒蛋白移植的概述,并洞悉基于创新的病毒素治疗剂的发展以改善临床管理。结果主要是由小尾病毒的扩张驱动的肠道病毒营养不良,已被证明会影响肠道免疫和屏障功能,从而影响整体肠内稳态。尽管新兴的创新技术仍然需要进一步的实施,但它们显示出前所未有的潜力,可以更好地表征病毒素组成并描述其在肠道疾病中的作用。结论得益于测序技术和生物信息学管道的进步,肠道病毒的领域正在逐步扩展。这些有助于更好地了解病毒蛋白营养不良与肠道疾病的发病机理以及病毒蛋白组成的调节如何有助于临床干预以减轻肠道疾病管理有关。
o 先天性代谢错误,例如苯丙酮尿症 (PKU)、枫糖尿病、高胱氨酸尿症、甲基丙二酸血症、丙酸血症、异戊酸血症和其他亮氨酸代谢紊乱;戊二酸尿症 I 型和酪氨酸血症 I 型和 II 型;以及尿素循环障碍);或 o 年龄小于 24 个月的慢性肾病 (CKD) 2 至 5 期(或接受透析治疗);或 o 克罗恩病;或 o 严重吸收不良综合征(例如囊性纤维化、短肠综合征或肠衰竭);或 o 营养不良,或者如果不进行营养治疗,个人将营养不良或患有严重疾病,例如身体残疾、智力残疾或死亡;或 o 严重食物过敏,包括嗜酸性食管炎和其他形式的嗜酸性胃肠道疾病,如果不及时治疗,将导致危及生命的过敏反应、营养不良或死亡(轻度和中度食物过敏或食物不耐受通常可以用食品商店和药房中随时可买到的配方奶粉或精心选择食物来治疗;治疗此类疾病的配方奶粉不被视为医学必需品);或 o 伴有发育停滞的胃食管反流 注:有关承保限制和除外责任的更多信息,请参阅福利注意事项部分。 定义 先天性代谢错误:先天性代谢错误是一组导致代谢途径受阻,从而导致临床上严重后果的疾病。例子包括:苯丙酮尿症 (PKU)、苯丙酮尿症、枫糖尿病、同型胱氨酸尿症、甲基丙二酸血症、丙酸血症、异戊酸血症和其他亮氨酸代谢紊乱;戊二酸尿症 I 型和酪氨酸血症 I 型和 II 型;以及尿素循环障碍(美国国家人类基因组研究所网站,2013 年)。智力障碍:智力障碍 (ID) 是一种神经发育障碍,其特征是智力功能和适应功能缺陷,发病于发育期 (Purugganan, 2018)。医疗食品:在医生监督下配制用于食用或肠内给药的食品,旨在用于对疾病或病症进行特定的饮食管理,针对该疾病或病症,根据公认的科学原理,通过医学评估确定独特的营养需求。一种食品只有在满足以下条件时才可称为(医疗食品):• 它是专门配制和加工的产品(与天然状态下使用的天然食品相反),用于通过口服或管饲的方式为患者进行部分或全部喂养;• 它旨在用于由于治疗或慢性医疗需要而导致摄取、消化、吸收能力有限或受损的患者的饮食管理,或代谢普通食物或某些营养素,或有其他特殊的医学确定的营养需求,其饮食管理不能仅通过改变正常饮食来实现;• 它提供专门为管理由特定疾病或病症导致的独特营养需求而修改的营养支持,由医学评估确定;• 它旨在在医疗监督下使用; • 仅适用于正在接受主动和持续医疗监督的患者,即患者需要定期接受医疗护理,其中包括有关使用医疗食品的说明(《联邦法规》21 CFR 101.9(j)(8) 医疗食品不同于更广泛的特殊膳食食品类别和声称有健康功效的食品,因为医疗食品必须在医疗监督下使用。 “医疗食品”一词并不涵盖所有喂给病人的食品。 医疗食品是专门为重病患者或需要将产品作为主要治疗方式的患者配制和加工的食品(与天然状态下使用的天然食品相反)。典型的医疗食品是肠内营养产品,即通过胃肠道提供、口服或通过将营养物质输送到口腔以外或直接输送到胃的管子或导管提供的产品(美国食品药品监督管理局,2006 年)。专用营养配方:为满足特定疾病状况的独特营养需求而生产的配方。适用代码:以下程序和/或诊断代码列表仅供参考,可能并非全部。本保单中列出的代码并不意味着该代码所描述的服务是否在承保范围内。医疗食品是专门为重病患者或需要将其作为主要治疗手段的患者配制和加工的食品(与天然状态下使用的天然食品不同)。典型的医疗食品是肠内营养产品,即通过胃肠道提供、口服或通过导管将营养物质输送到口腔以外或直接输送到胃部的产品(美国食品药品监督管理局,2006 年)。特殊营养配方:为满足特定疾病状况的独特营养需求而生产的配方。适用代码以下程序和/或诊断代码列表仅供参考,可能并不全面。本政策中列出的代码并不意味着该代码所描述的服务是承保的或未承保的医疗食品是专门为重病患者或需要将其作为主要治疗手段的患者配制和加工的食品(与天然状态下使用的天然食品不同)。典型的医疗食品是肠内营养产品,即通过胃肠道提供、口服或通过导管将营养物质输送到口腔以外或直接输送到胃部的产品(美国食品药品监督管理局,2006 年)。特殊营养配方:为满足特定疾病状况的独特营养需求而生产的配方。适用代码以下程序和/或诊断代码列表仅供参考,可能并不全面。本政策中列出的代码并不意味着该代码所描述的服务是承保的或未承保的