基因治疗是一个前景光明的新领域,最近 CRISPR 技术又丰富了这一领域。CRISPR 或成簇的规律间隔短回文重复序列技术源自细菌防御系统,该系统已适应哺乳动物(包括人类)细胞,以前所未有的精确度诱导基因组改变。该系统的简便性和精确性也保证了其可轻松应用于临床。为了将任何技术应用于临床,除了科学进步,我们还需要可扩展性和监管平台来促进其使用。这对于治疗和诊断都是如此。在诊断领域,我们已经在基于 CRISPR 的 COVID 19 诊断方面拥有丰富的经验。会议还将讨论这一问题,并参考开发基于 CRISPR 的快速准确的即时诊断方法,用于传染性和非传染性疾病。会议将邀请基础科学领域的最前沿演讲者、工作成果正在临床转化的科学家、来自行业、科学机构和患者权益组织的参与者。在观众的积极参与下,此次会议旨在促进对话并为印度有效、安全且可访问的基于 CRISPR 的基因治疗和诊断制定蓝图。
收件人:相关方 发件人:Anita Dunn 和 Mike Donilon 日期:2023 年 6 月 26 日,星期一 主题:拜登经济学正在改变失败的涓滴政策并改变我们的经济——并且受到绝大多数美国人的强烈支持 拜登总统在 2020 年竞选时承诺重建美国的中产阶级——并创建一个为长期被忽视和落后的家庭和社区服务的经济。 拜登总统在上任时就面临着迫在眉睫的经济危机,但他也意识到,仅仅回到疫情前的经济是不够的,这种经济带有数十年失败的涓滴政策的伤痕——在这种经济中,企业和富人获得大规模减税,而对美国人民的关键投资却被蚕食,工厂被关闭,好工作被转移到海外,整个社区被掏空,失去了希望和尊严,中产阶级生活的标志越来越遥不可及。这是国会共和党人至今仍在推行的经济议程。在总统签署防止灾难性违约的两党预算协议几周后,国会共和党人又开始为偏向富人和大公司的减税奠定基础,这将使赤字增加 3 万亿美元以上。总统上任时秉持着长期坚持的、根本不同的经济愿景——他决心翻开过去失败的涓滴政策的新篇章。两年后,有明确而有力的证据表明,拜登经济学既是一项取得成果的成功经济战略,也是绝大多数美国人大力支持的方法。拜登经济学植根于一个简单的理念,即我们需要从中部向外、从下往上发展经济——而不是自上而下。在这个经济中,我们在美国创造更多,赋予美国工人权力并对其进行投资,并促进竞争以降低工薪家庭的成本。实施这一经济愿景和计划——并果断地翻开涓滴经济时代的新篇章——一直是拜登总统任期内的决定性项目。周三,拜登总统将在芝加哥发表重要讲话,强调他的通过扩大中产阶级来发展经济的战略如何为美国人民带来利益。在未来的几周和几个月里,总统、内阁成员和政府高级官员将继续在全国各地奔走,直接向美国人民宣传拜登经济学和总统的“投资美国”议程,并呼吁那些想通过重拾过去失败的涓滴政策来拖累我们国家倒退的人。为了启动这一冲刺,拜登总统今天将宣布向所有 50 个州、领地和领地提供超过 400 亿美元的基础设施资金。以及哥伦比亚特区,让美国每个人都能享受到价格合理的高速互联网。就像富兰克林·德拉诺·罗斯福通过农村电气化法案将电力供应到美国的每个家庭一样,这一声明是拜登总统为全国工薪阶层和中产阶级家庭直接提供投资、就业和机会的更广泛努力的一部分。
一方面,基因组编辑的前景令人瞩目。对携带类似于自发突变或通过传统化学或辐射方法产生的基因组修饰的转基因作物的监管限制已大大放宽( Van Vu 等人,2022 年)。许多国家已经放松了对通过定点核酸酶 1 型方法 (SDN1) 生产的植物的管制,因为这些植物的替换和插入仅由核酸酶的作用产生。欧盟国家是个例外,尽管欧盟是仅次于中国和美国的第三大转基因作物生产国,但 SDN1 作物仍然受到严格的转基因生物 (GMO) 监管。这种严格的规定被认为对欧盟的农业创新产生了抑制作用,可能类似于长期监管延迟对牲畜基因工程的抑制作用( Van Eenennaam 等人,2021 年)。自 1985 年首次报告牲畜基因工程以来,只有一种食用动物实现了商业化。部分原因是美国食品药品管理局及其欧盟同行将任何故意改变的动物基因组 DNA 归类为研究性新动物药物 (INAD),而这种药物通常不被认为是安全的。然而,人们越来越意识到,欧盟当前对 SDN1 作物的政策需要更新(Dima 等人,2022 年),这让人们希望更广泛地使用这些定向编辑方法,与传统育种技术相比,这些方法可以大大加速新品种的生产。有趣的是,法规并没有阻碍基因工程在人类健康领域的应用创新。事实上,这一领域一直是技术进步的重要驱动力。最近的出版物和科学会议(如 Keystone 精准基因组工程研讨会和美国基因和细胞治疗学会年会)突出了基因组编辑工具的快速发展,这在很大程度上是人们认为这些工具带来的人类疾病新疗法指日可待。事实上,据估计,目前有超过 100 种使用基因组编辑器的产品处于临床试验阶段(CRISPR Medicine News),由 CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics、Sangamo Therapeutics、Editas Medicine、Precision Biosciences、Caribou Biosciences、Locus Biosciences 等公司牵头。在学术领域,NIH 体细胞基因组编辑联盟(Saha 等人,2021 年)的第一阶段主要致力于开发新的编辑器和交付方法,现在已经进入第二阶段,主要致力于使用这些工具来