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关于非干预性研究的考虑
2024 年 6 月 17 日 Patrizia Cavazzoni 医学博士 药物评估和研究中心主任 美国食品药品管理局 10001 New Hampshire Ave Silver Spring, MD 20903 关于：案卷号 FDA-2023-D-5470，针对“真实世界证据：关于药物和生物制品非干预性研究的考虑” 亲爱的 Cavazzoni 博士， 美国国家罕见病组织 (NORD) 代表患有 10,000 多种已知罕见病中的 3000 多万美国人，感谢食品药品管理局 (FDA 或机构) 提供机会就该机构的指导草案“真实世界证据：关于药物和生物制品非干预性研究的考虑”发表意见。 NORD 是一个独特的非营利组织和健康组织联合会，致力于通过推动护理、研究和政策的进步来改善罕见病患者的健康和福祉。 NORD 成立于 41 年前，即《孤儿药法案》（ODA）通过之后，旨在正式确立患者权益团体联盟，这些团体在通过这项具有里程碑意义的法律过程中发挥了重要作用。自那时起，NORD 一直在推动罕见病研究和资助，以支持开发有效的治疗方法和疗法；提高认识并解决关键的知识差距；并倡导支持提供和获得安全有效疗法的政策。据估计，在 10,000 多种已知的罕见病中，有 95% 尚未获得 FDA 批准的治疗方法，因此，在罕见病研究和药物开发方面取得持续进展至关重要。罕见病研究的独特挑战使传统的随机、双盲、安慰剂对照试验以及替代研究方法（包括观察性研究、单组试验和外部对照组研究）变得复杂。由于患者人数有限且罕见病药物开发的财务现实，非干预性和观察性研究构成了孤儿药安全性和有效性的重要证据来源。传统的随机、双盲、安慰剂对照试验是安全性和有效性临床证据的黄金标准，但在罕见病药物开发中，它们并不总是可行或合乎道德的。出于这些原因，我们敦促 FDA 提供更具体、更可操作的指导，说明如何设计最佳的罕见病非干预性和观察性研究。N-of-1 研究，以及其他患者群体较少、疾病表现不同、潜在混杂因素较多或随访时间特别长的研究，都是可以从额外的可操作指导中受益的领域。缺乏这种具体和有针对性的信息可以说限制了指南草案在当前形式下对罕见病的效用和适用性
真实世界证据：关于药品和生物制品非干预性研究的考虑 行业指南
指导草案 本指导文件仅供评论之用。有关本草案的评论和建议应在《联邦公报》上公布指导草案发布通知后 90 天内提交。请将电子评论提交至 https://www.regulations.gov。请将书面评论提交至食品药品管理局卷宗管理人员（HFA-305），地址：5630 Fishers Lane, Rm. 1061, Rockville, MD 20852。所有评论均应注明《联邦公报》上公布的发布通知中所列的卷宗编号。 如对本草案有任何疑问，请联系 (CDER) Tala Fakhouri，电话：301-837-7407，或 (CBER) 沟通、推广和发展办公室，电话：800-835-4709 或 240-402-8010。
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*作者对此工作％共同贡献和相应的作者1。儿科肿瘤科，癌症研究中心，美国国家癌症研究所，美国马里兰州贝塞斯达国家卫生研究院2.美国密苏里州圣路易斯医学院放射肿瘤学系癌症生物学系3. 美国密苏里州圣路易斯华盛顿大学医学院生物学和生物医学科学系4. SITEMAN癌症中心，巴恩斯犹太医院和华盛顿大学医学院，美国密苏里州圣路易斯，美国5。 华盛顿大学医学院儿科，美国密苏里州圣路易斯，6。 美国密苏里州圣路易斯医学院医学系肿瘤学系7. 医学肿瘤学系，肿瘤学系，西德尼·金梅尔综合癌症中心，约翰·霍普金斯大学，巴尔的摩，马里兰州，美国马里兰州8。 DANA-FARBER/BOSTON儿童癌症和血液疾病中心，哈佛医学院，美国马萨诸塞州波士顿，美国9。 美国华盛顿特区儿童国家医院癌症和血液疾病中心10. 华盛顿大学医学院病理与免疫学系，美国密苏里州圣路易斯，美国11。 美国印第安纳波利斯印第安纳大学解剖病理学和实验室医学系12. 华盛顿大学医学院生物医学工程系，美国密苏里州圣路易斯，美国13。 美国密苏里州圣路易斯华盛顿大学计算机科学与工程系美国密苏里州圣路易斯医学院放射肿瘤学系癌症生物学系3.美国密苏里州圣路易斯华盛顿大学医学院生物学和生物医学科学系4.SITEMAN癌症中心，巴恩斯犹太医院和华盛顿大学医学院，美国密苏里州圣路易斯，美国5。 华盛顿大学医学院儿科，美国密苏里州圣路易斯，6。 美国密苏里州圣路易斯医学院医学系肿瘤学系7. 医学肿瘤学系，肿瘤学系，西德尼·金梅尔综合癌症中心，约翰·霍普金斯大学，巴尔的摩，马里兰州，美国马里兰州8。 DANA-FARBER/BOSTON儿童癌症和血液疾病中心，哈佛医学院，美国马萨诸塞州波士顿，美国9。 美国华盛顿特区儿童国家医院癌症和血液疾病中心10. 华盛顿大学医学院病理与免疫学系，美国密苏里州圣路易斯，美国11。 美国印第安纳波利斯印第安纳大学解剖病理学和实验室医学系12. 华盛顿大学医学院生物医学工程系，美国密苏里州圣路易斯，美国13。 美国密苏里州圣路易斯华盛顿大学计算机科学与工程系SITEMAN癌症中心，巴恩斯犹太医院和华盛顿大学医学院，美国密苏里州圣路易斯，美国5。华盛顿大学医学院儿科，美国密苏里州圣路易斯，6。美国密苏里州圣路易斯医学院医学系肿瘤学系7. 医学肿瘤学系，肿瘤学系，西德尼·金梅尔综合癌症中心，约翰·霍普金斯大学，巴尔的摩，马里兰州，美国马里兰州8。 DANA-FARBER/BOSTON儿童癌症和血液疾病中心，哈佛医学院，美国马萨诸塞州波士顿，美国9。 美国华盛顿特区儿童国家医院癌症和血液疾病中心10. 华盛顿大学医学院病理与免疫学系，美国密苏里州圣路易斯，美国11。 美国印第安纳波利斯印第安纳大学解剖病理学和实验室医学系12. 华盛顿大学医学院生物医学工程系，美国密苏里州圣路易斯，美国13。 美国密苏里州圣路易斯华盛顿大学计算机科学与工程系美国密苏里州圣路易斯医学院医学系肿瘤学系7.医学肿瘤学系，肿瘤学系，西德尼·金梅尔综合癌症中心，约翰·霍普金斯大学，巴尔的摩，马里兰州，美国马里兰州8。DANA-FARBER/BOSTON儿童癌症和血液疾病中心，哈佛医学院，美国马萨诸塞州波士顿，美国9。美国华盛顿特区儿童国家医院癌症和血液疾病中心10.华盛顿大学医学院病理与免疫学系，美国密苏里州圣路易斯，美国11。 美国印第安纳波利斯印第安纳大学解剖病理学和实验室医学系12. 华盛顿大学医学院生物医学工程系，美国密苏里州圣路易斯，美国13。 美国密苏里州圣路易斯华盛顿大学计算机科学与工程系华盛顿大学医学院病理与免疫学系，美国密苏里州圣路易斯，美国11。美国印第安纳波利斯印第安纳大学解剖病理学和实验室医学系12. 华盛顿大学医学院生物医学工程系，美国密苏里州圣路易斯，美国13。 美国密苏里州圣路易斯华盛顿大学计算机科学与工程系美国印第安纳波利斯印第安纳大学解剖病理学和实验室医学系12.华盛顿大学医学院生物医学工程系，美国密苏里州圣路易斯，美国13。 美国密苏里州圣路易斯华盛顿大学计算机科学与工程系华盛顿大学医学院生物医学工程系，美国密苏里州圣路易斯，美国13。美国密苏里州圣路易斯华盛顿大学计算机科学与工程系美国密苏里州圣路易斯华盛顿大学计算机科学与工程系