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World File Search System骨病
骨病与治疗
骨质疏松症(OP)是老年常见的退行性疾病，以骨量减少、骨组织结构破坏为特征。骨骼在人体中具有支撑机体、调节代谢、造血等重要作用，在整个机体的生命活动中起着至关重要的作用[1]。因此，骨代谢失衡可能导致OP，进而增加骨折的风险。根据国际骨质疏松基金会的数据，全球每年有超过890万人因OP而骨折，因此对OP疾病的研究至关重要。目前，研究人员正在探索OP的发病机制，寻找更有效的预防和治疗靶点。OP的治疗前景广阔，寻找增加骨形成和维持骨强度的方法，探索治疗靶点在骨发育中的作用及其调控机制，有望成为改善OP疾病的潜在新药靶点。OP是影响老年人生活质量的主要因素之一。临床上，抗骨质疏松药物通常包括促进骨量恢复的骨吸收抑制剂，包括雌激素、降钙素和双膦酸盐 [2]。治疗骨质疏松症的新型药物之一是地诺单抗，这是一种抑制 RANKL 并阻止破骨细胞发育的人源化单克隆抗体。OPG 是一种天然存在的 RANKL 假受体，是一种用于预防和治疗骨质疏松症的基因药物；它与 RANKL 结合以抑制破骨细胞形成，减缓骨量流失并增加骨矿物质密度。OPG 可增加骨矿物质密度并防止小鼠在失重状态下骨骼分解。OPG 已被证明可在小鼠静止不动时防止骨溶解并保持骨骼形成。半胱氨酸蛋白酶、组织蛋白酶 K (Ctsk) 抑制剂（如 Odanacatib (MK0822) 等）等具有骨骼保护作用。成骨细胞和破骨细胞都负责维持动态骨稳态和骨重建[3]。
在骨病理学中使用干细胞 - ...
MaríaJoséPaspuelvilacísmajopaspuel@hotmail.com https://orcid.org/0009-0006-3435-5717骨科和创伤学的整体中心（CIOT）：Quito，Pichincha，EC
代谢性骨病专科诊所访问和...
- 骨质减少，无轻微创伤性骨折。* - DXA 定义的骨质疏松症（ T 分数 <-2.5），适用于年龄 >50 岁的成年人，且未接受三年骨质疏松症治疗，且无轻微创伤性骨折*（除非治疗无法耐受）。 - DXA 定义的骨质疏松症和 T 分数 >3.0，适用于年龄 >50 岁的成年人，且未接受三年骨质疏松症治疗，且有一处轻微创伤性骨折*。
类治疗稀有骨病骨的治疗
哥本哈根，2024年5月28日。Boost Pharma是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发新型细胞疗法，今天宣布，它已向新投资者Industrifonden和Karolinska Development筹集了额外的资金。Boost Pharma正在为先天性疾病成骨肌发育局（OI）（OI）（也称为脆性骨骼疾病）开发一种一类潜在的基于开创性的细胞治疗，这种疾病以脆弱的骨骼，恒定骨折和骨骼变形为特征。这种新型细胞疗法基于具有高骨形成能力的间充质干细胞（MSC）。该治疗旨在直接在诊断后直接给药，无论是在出生前还是在出生后，在大多数骨折的生命早期就可以在生命的早期就具有一类潜在的优势。开发的OI疗法已在美国和欧盟接受了罕见的小儿疾病指定，并且处于临床1/2研究的最后阶段。研究结果将于2024年晚些时候宣布。“ Boost Pharma起源于总部位于斯德哥尔摩的Karolinska Institute的合作研究，这是细胞疗法研究的世界领导者。因此，让来自瑞典的两个主要投资者加入我们为那些患有OI的儿童带来潜在疗法的努力是非常令人鼓舞的。“该治疗在一个领域中具有独特的位置，目前没有治疗选择，我们很乐意将Boost Pharma包括在我们的投资组合中，” Karolinska Development首席执行官Viktor Drvota说。“ Industrifonden很荣幸地支持Boost团队开发一种疗法，这使人们希望改善与OI出生的儿童的生活质量。” Industrifonden校长Jonathan Ilicki说。
Karolinska Development投资Boost Pharma，扩大其投资组合斯德哥尔摩，瑞典 - 2024年5月28日。KarolinskaDevelopment AB（纳斯达克斯德哥省
Karolinska开发投资于Boost Pharma，扩大其投资组合斯德哥尔摩，瑞典 - 2024年5月28日。Karolinska Development AB（NASDAQ Stockholm：KDEV）今天宣布，该公司已投资于Boost Pharma（一家公司，这是一家基于Karolinska Institutet的研究，该公司开发了对稀有骨病的罕见骨病骨化构成构成的骨化型Impertfecta，也已知的罕见骨病骨病的治疗方法，也已知。 投资后，Karolinska Development的投资组合中包括Boost Pharma，该投资组合现在由十二家公司组成。 Karolinska Development已对丹麦公司Boost Pharma进行了投资，该公司基于Karolinska Institutet的研究。 投资是与瑞典工业林登登的联合组织进行的。 Boost Pharma正在开发一种针对先天性疾病成骨的基于开创性细胞的治疗，也称为脆性骨骼疾病，这种疾病以脆弱的骨骼，恒定的骨折和骨畸形为特征。 这种新型细胞疗法基于具有高骨形成能力的间充质干细胞（MSC）。 该治疗旨在直接在诊断后直接给药，无论是出生前还是在出生后，在大多数骨折发生的早期生命的早期就提供了潜在的一流优势。 该公司的新型OI细胞疗法在美国和欧盟都接受了罕见的小儿疾病名称，并且正处于临床阶段1/2研究的最后阶段，并进行了细胞疗法。 研究结果将于2024年晚些时候宣布。Karolinska Development AB（NASDAQ Stockholm：KDEV）今天宣布，该公司已投资于Boost Pharma（一家公司，这是一家基于Karolinska Institutet的研究，该公司开发了对稀有骨病的罕见骨病骨化构成构成的骨化型Impertfecta，也已知的罕见骨病骨病的治疗方法，也已知。投资后，Karolinska Development的投资组合中包括Boost Pharma，该投资组合现在由十二家公司组成。Karolinska Development已对丹麦公司Boost Pharma进行了投资，该公司基于Karolinska Institutet的研究。投资是与瑞典工业林登登的联合组织进行的。Boost Pharma正在开发一种针对先天性疾病成骨的基于开创性细胞的治疗，也称为脆性骨骼疾病，这种疾病以脆弱的骨骼，恒定的骨折和骨畸形为特征。这种新型细胞疗法基于具有高骨形成能力的间充质干细胞（MSC）。该治疗旨在直接在诊断后直接给药，无论是出生前还是在出生后，在大多数骨折发生的早期生命的早期就提供了潜在的一流优势。该公司的新型OI细胞疗法在美国和欧盟都接受了罕见的小儿疾病名称，并且正处于临床阶段1/2研究的最后阶段，并进行了细胞疗法。研究结果将于2024年晚些时候宣布。
毛里亚克综合征：一种罕见的肝糖原病与代谢性骨病的1型糖尿病
毛里亚克综合征（MS）是一种罕见的状况；然而，在开发长效胰岛素以治疗1型糖尿病和引入HBA1C作为长期血糖控制的量度之前，它更为普遍。该综合征已记录在孤立的患者中[2]。最初是在1930年用1型糖尿病的儿童描述的，并且表现出未能繁殖，成熟延迟，肝肿大和腹部扩张的临床症状。毛里亚综合征（MS）延迟生长的病因是多因素，这些因素包括组织葡萄糖水平不足，生长激素水平降低和IGF-1，IGF-1，受损或抗性激素受体受体活性和高皮质溶质化。肝肿大和肝功能受损被认为是由肝细胞中的糖原沉积引起的[5,6]。由于缺乏胰岛素，性类固醇使用或营养不良的刺激性影响，由于IGF-1合成和分泌降低，循环IGF-1水平可能会降低，如在这种情况下[3,4]也报道了。
药物治疗管理服务 - 合作机会
• 阿尔茨海默病 • 慢性心力衰竭 (CHF) • 糖尿病 • 血脂异常 • 终末期肾病 (ESRD) • 高血压 • 呼吸系统疾病（哮喘、慢性阻塞性肺病等） • 骨病（骨质疏松症、骨关节炎、类风湿性关节炎） • 精神健康（抑郁症、精神分裂症、躁郁症等） 2. 通过 MA-PD/PDP 计费的 8 种以上药物 3. 每年药物支出 4255 美元以上（2020 年门槛） • 许多 MA-PD/PDP 将扩大这些最低标准以招募更多患者