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成功的基因编辑需要针对每个目标基因和目标器官开发出经过精心优化的组合物。获得各种核酸酶和向导(具有高活性和特异性以及适用的 PAM)以及正确的递送工具是关键。不同的编辑目标需要特定的核酸酶特性,例如核酸酶大小或 PAM 使用,同时表现出极好的特异性。Emendo Biotherapeutics 开发了一种双平台技术,结合了发现流程和尖端蛋白质工程能力,并得到了广泛的计算和机器学习工具的支持。
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