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一种新型基因沉默疗法显示出逆转 ALS 进展的潜力
肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种无情的疾病，会剥夺肌肉控制，通常会在诊断后的几年内导致严重残疾并最终死亡。虽然传统治疗方法侧重于缓解症状，但没有一种能够成功阻止或逆转 ALS 的进展。现在，一项新的突破有望通过 […]
来源:科学特色系列肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种慢性疾病，会剥夺肌肉控制，通常会在诊断后几年内导致严重残疾并最终死亡。虽然传统治疗方法侧重于缓解症状，但尚无任何方法能够成功阻止或逆转 ALS 的进展。现在，一项新突破有望通过针对该疾病的遗传根源来改变这种说法。研究人员利用一种复杂的基因沉默技术开发出一种疗法，不仅可以延长寿命，还可以显著改善 ALS 模型中的运动功能，为受这种毁灭性疾病影响的人们带来一线希望。
由 Ractigen Therapeutics 的 Long-Cheng Li 博士和 Robert Place 博士及其同事 Chunling Duan、Moorim Kang 博士、Xiaojie Pan、Zubao Gan 博士、Vera Huang 博士和 Guanlin Li 领导的一项开创性研究开发了一种有前途的基因沉默疗法，该疗法可延长小鼠的寿命并改善肌萎缩侧索硬化症 (ALS)（一种严重的神经退行性疾病）模型的运动功能。该研究专注于一种新型小干扰 RNA (siRNA) 模式，显示出推进 ALS 治疗的巨大潜力。这项研究最近发表在《分子治疗：核酸》杂志上，标志着抗击 ALS 的重要里程碑。
“这种 siRNA-ACO 代表了一种将双链 RNA 递送至中枢神经系统的新方式，目前正在临床上测试用于治疗 ALS，”李博士说，他强调了将治疗剂直接递送至中枢神经系统组织的创新方法，这是治疗神经系统疾病的关键挑战。
期刊参考
Chunling Duan、Moorim Kang、Xiaojie Pan 等人。“鞘内注射一种新型 siRNA 方式可延长 SOD1G93A ALS 小鼠模型的生存期并改善运动功能。”分子治疗：核酸 (2024)：DOI：https://doi.org/10.1016/j.omtn.2024.102147