对罕见疾病孤儿药进行经济评估的挑战

为什么很难估计用于治疗罕见疾病的孤儿药的价值？原因多种多样，但 Grand 等人 (2024) 的范围界定审查很好地总结了这些问题。关键挑战包括几乎所有参数的样本量都很小，并且总体上缺乏数据。更具体地说，本文中确定的关键问题包括：

Grand 等人 (2024)

疾病的自然史：流行病学数据不明确（例如发病率、患病率）、疾病轨迹不明确、经常延迟诊断/误诊；创建疾病登记册的挑战

疾病的自然史

临床有效性。试验通常持续时间短，样本量小；替代终点很少或验证不充分；由于治疗方案和研究设计的异质性，难以比较治疗方法。

临床有效性

成本。关于疾病经济负担和间接成本的数据有限；由于国家差异，跨研究的成本推论的可转移性具有挑战性

成本

生活质量：关于 HRQoL 的研究很少，而且开展的研究样本量小；针对特定疾病的 QoL 指标很少；在有限的时间点测量的 HRQoL 使得绘制非线性疾病轨迹变得困难；对非正式护理的关注有限

生活质量

成本效益。之前的研究很少；存在许多偏见（例如，出版偏见、赞助偏见）；由于不同医疗保健环境之间的差异结果不一致，CEA 结果的可转移性有限；频繁使用假设；未能报告折现率假设；输入参数异质性；患者级数据很少

成本效益

预算影响。针对任何给定疾病的已发表 BIM 研究很少；频繁使用未经证实的假设；未报告药物相关护理

预算影响 价值/报销

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