查看我与合著者 Suhail Thahir、Alexa Klimchak、Ivana Audhya、Lauren Sedita 和 John Romley 共同发表的新论文，标题为“量化罕见疾病的保险价值：杜氏肌营养不良症”，发表于 AJMC。摘要如下。目标：量化 ISPOR 新价值要素——保险价值的大小，将其应用于一种儿童期罕见严重疾病——杜氏肌营养不良症 (DMD) 的新疗法。研究设计：对计划未来生育的个人进行前瞻性调查。方法：对计划未来生育的美国成年人 (年龄 ≥ 21 岁) 进行调查，以了解他们为一种新的假设 DMD 治疗的保险支付意愿 (WTP)，这种治疗相对于目前的护理标准可以改善死亡率和发病率。为了确定现状保险和额外费用保险（如果受访者有 DMD 孩子则可支付治疗费用）之间的无差异点，我们使用了多重随机阶梯设计。保险价值（个人从降低未来健康风险中获得的价值）计算为受访者的 WTP 与风险中性个人愿意支付的金额之间的差额。风险中性值是 (1) 生下 DMD 孩子的概率（决策加权）、(2) 从新治疗中获得的质量调整生命年 (QALY) 和 (3) 每 QALY 的 WTP 的乘积。结果：在 207 名受访者中，80.2%（n=166）年龄在 25 至 44 岁之间，59.9%（n=124）为女性。假设治疗的保险覆盖 WTP 为每年 973 美元，而决策加权风险中性值为每年 452 美元。因此，保险价值占新型 DMD 治疗价值的 53.5%（520 美元）。结论： 计划将来生育孩子的人愿意为新型 DMD 治疗的保险覆盖支付的费用高于风险中性、基于 QALY 的框架所假设的费用。您可以在此处阅读全文。