实验基因疗法成功治疗亨廷顿氏病

实验基因疗法成功治疗了亨廷顿氏病的第一次进行小型研究结果，这为治疗退化性疾病hashemi的治疗带来了希望 - 每日通讯时间，每日通讯25，2025，下午3:28。

实验基因治疗成功治疗亨廷顿氏病

一项小型研究的初步结果为治疗退化性疾病提供了希望

萨拉·哈希米（Sara Hashemi） - 每日通讯员，2025年11月25日下午3:28

Sara Hashemi-每日通讯员

sara hashemi 每日通讯员 2025年9月25日下午3:28

亨廷顿氏病逐渐损害尾状核，如红色所示。  Sebastian Kaulitzki /科学库通过Getty Images < / div>

塞巴斯蒂安·考丽兹基（Sebastian Kaulitzki） /科学库通过盖蒂图像< / div>

根据生物技术公司Uniqure报道的结果，一种实验基因疗法使亨廷顿氏病的进展减慢了75％。

结果

亨廷顿是一种遗传性退化性疾病，是由一个称为HTT的基因中的突变引起的。这种突变会影响亨廷汀蛋白，从而引起其毒性形式，从而导致认知能力下降，非自愿运动，言语含量和其他症状。该疾病通常在30多岁和40多岁的患者中表现出来，在美国约有30,000人。

继承的退行性疾病 htt

“我们现在对世界上最可怕的疾病有一种治疗。这绝对是巨大的。我真的很高兴。

Sarah Tabrizi 监护人 监护人 试验

快速事实：亨廷顿病

这种罕见的疾病

经常发生

当父母的变化基因被传递时。

Ole Isacson 科学 Victor Sung 华盛顿邮报 新闻稿