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Cas9祖先设计成紧凑的基因组编辑工具
麦戈文研究所的科学家以及麻省理工学院和哈佛大学的广泛研究所重新设计了他们在细菌中发现的紧凑型RNA引导的酶，成为人类DNA的有效，可编程的编辑。可以对工程蛋白（称为Novaiscb）进行调整，以对遗传密码进行精确更改，调节特定基因的活性或执行其他编辑任务。由于它的尺寸很小可以简化向细胞的递送，因此Novaiscb的开发人员表示，它是开发治疗或预防疾病的基因疗法的有前途的候选人。
来源:英国物理学家网首页麦戈文研究所的科学家以及麻省理工学院和哈佛大学的广泛研究所重新设计了他们在细菌中发现的紧凑型RNA引导的酶，成为人类DNA的有效，可编程的编辑。可以对工程蛋白（称为Novaiscb）进行调整，以对遗传密码进行精确更改，调节特定基因的活性或执行其他编辑任务。由于它的尺寸很小可以简化向细胞的递送，因此Novaiscb的开发人员表示，它是开发治疗或预防疾病的基因疗法的有前途的候选人。
这项研究是由麦戈文学院的研究者和Broad Institute成员Feng Zhang领导的。张和他的团队报告了他们在《自然生物技术》杂志上的工作。
工作 自然生物技术紧凑工具
novaiscb源自属于一个名为ISCB的蛋白质家族的细菌DNA切割器，张的实验室在2021年发现。iSCBS是欧米茄系统的一种类型，是Cas9的进化祖先，这是Zhang的细菌CRISPR系统的一部分，它是Zhang和其他基因组成强大的基因组工具的一部分。像CAS9一样，ISCB酶在RNA指南指定的位点切割DNA。通过重新编程该指南，研究人员可以将酶重定向到其选择的靶向序列。
iSCB引起了团队的注意，不仅是因为它们具有CRISPR剪切CAS9的关键特征，还因为它们是其大小的三分之一。这对于潜在的基因疗法来说是一个优势：紧凑的工具更容易传递到细胞，而使用小酶，研究人员将具有更大的灵活性来修补，潜在地添加了新的功能，而不会创建太大的临床使用工具。
临床用途 人类细胞 更多信息： doi：10.1038/s41587-025-02655-3 期刊信息：