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理性工程生成一个紧凑的基因治疗新工具
研究人员重新设计了细菌的紧凑型RNA引导的酶，使其成为人DNA的有效编辑器。
来源:MIT新闻 - 人工智能MIT麦戈文脑研究所的科学家和麻省理工学院和哈佛大学的广泛研究所重新设计了一种紧凑的RNA引导的酶，它们在细菌中发现的酶为人类DNA的有效，可编程的编辑器。
他们创建的蛋白质（称为Novaiscb）可以适应以对遗传密码进行精确更改，调节特定基因的活性或执行其他编辑任务。由于它的尺寸很小，可以简化向细胞的递送，因此Novaiscb的开发人员说，它是开发用于治疗或预防疾病的基因疗法的有前途的候选人。
这项研究由MIT的James和Patricia Poitras神经科学教授Feng Zhang领导，他还是McGovern Institute和Howard Hughes Medical Institute的调查员，也是Broad Institute的核心成员。张和他的团队在本月《自然生物技术》杂志上报告了他们的开放访问工作。
冯张 在《自然生物技术》杂志中 自然生物技术novaiscb源自属于一个称为ISCB的蛋白质家族的细菌DNA切割器，张的实验室在2021年发现。iSCBS是欧米茄系统的一种类型，是Cas9的进化祖先，这是Zhang和其他基因组中有强大基因组的细菌CRISPR系统的一部分。像CAS9一样，ISCB酶在RNA指南指定的位点切割DNA。通过重新编程该指南，研究人员可以将酶重定向到其选择的靶向序列。
iSCB引起了团队的注意，不仅是因为它们具有CRISPR剪切CAS9的关键特征，还因为它们是其大小的三分之一。这对于潜在的基因疗法来说是一个优势：紧凑的工具更容易传递到细胞，而使用小酶，研究人员将具有更大的灵活性来修补，潜在地添加了新的功能，而不会创建太大的临床使用工具。