详细内容或原文请订阅后点击阅览
新方法使体内产生CAR T细胞能够治疗癌症和自身免疫性疾病
研究人员开发了一种使用靶向脂质纳米颗粒来产生体内的CAR T细胞，增强癌症和自身免疫治疗的方法。该新方法使体内产生CAR T细胞的癌症可治疗癌症，并且首次在科学询问者上出现自身免疫性疾病。
来源:Scientific Inquirer研究人员提出了一种新方法，可以使用靶向的脂质纳米颗粒直接将mRNA直接传递到T细胞中，从而安全有优先地生成体内的CAR T细胞。该方法在临床前模型中显示了快速和持续的免疫重编程，强调了其治疗癌症和自身免疫性疾病的希望。
产生患者的免疫细胞治疗疾病的收养免疫疗法具有巨大的治疗潜力。它最突出的形式是CAR T细胞疗法，其中T细胞经过基因设计，以识别和攻击肿瘤细胞。但是，由于汽车T细胞是在人体外部产生的，因此这些疗法是复杂，昂贵的，并且取决于专门的医疗基础设施。
为了克服传统的CAR T细胞疗法的障碍，Theresa Hunter及其同事开发了一种新的策略，该策略是使用靶向的脂质纳米颗粒（TLNP）直接在体内产生CAR T细胞的策略，该纳米颗粒（TLNP）携带带有所需的mRNA货物的策略。在这种方法中使用mRNA应避免永久遗传改变的风险，因为与基于DNA的方法不同，mRNA不整合到T细胞基因组中。
然而，用脂质纳米颗粒（LNP）传递mRNA的主要障碍是它们被肝脏的网状内皮系统吸收的趋势，该肝脏从血液中滤除了异物颗粒。为了解决这个问题，Hunter等。 设计了一种专门的可离子脂质（L829），并将其用于创建针对CD5的LNP，该LNP是在T细胞上发现的蛋白质。
等。在植入人类免疫细胞的小鼠模型中，单剂量的TLNP导致数小时内快速，有针对性的B细胞耗竭，效果持续长达两周。在白血病异种移植实验模型中，重复的TLNP剂量产生了接近完全的肿瘤清除率，强调了这种体内方法治疗癌症和自身免疫性条件的潜力。
vivo