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突破性囊性纤维化药物几十年来将寿命延长，为开发商赚取25万美元的“美国诺贝尔”
今年令人垂涎的Lasker奖之一授予了三位科学家，他们帮助发明了挽救生命的囊性纤维化治疗方法，即一种遗传疾病。
来源:LiveScience三位科学家因其为遗传疾病囊性纤维化（CF）的挽救生命疗法的贡献而获得了25万美元的奖励。
该奖项称为Lasker-Debakey临床医学研究奖，授予了爱荷华大学的Michael Welsh博士，Vertex Therapeutics的Paul Negulescu和Integro Theranostics的Jesús（Tito）González。这是今年的Lasker奖项之一 - 1945年成立的生物医学研究奖，通常被称为“美国诺贝尔斯”。
迈克尔·威尔士博士 Paul Negulescu Jesús（Tito）González“这是非常令人满意的，”冈萨雷斯说，他曾是Vertex Therapeutics生物学高级总监。他告诉Live Science：“在医学研究中实际上有一些东西一直到患者并被广泛使用，并产生如此戏剧性的效果，这是非常罕见的。”
这种称为Trikafta的治疗方法将CF患者的寿命扩大到数十年 - 并且在儿童期或青春期开始治疗的患者预计将寿命接近平均水平。相比之下，当该疾病在1930年代首次发现时，大多数患者在童年时期死亡。甚至在2010年代Trikafta在2019年获得批准之前，大约一半的CF患者在40岁之前就死亡。
“今天，囊性纤维化患者的估计中位数生存年龄在2020年至2024年之间出生，可以接受治疗，为65岁。” “可用的预测表明，随着年轻人开始管理调节器，健康和寿命可能会进一步增加。”
Eric Sorscher博士 新英格兰医学杂志Lasker奖“还带回了很多美好的回忆，当您想到与所有与之合作的人以及所有时间和精力的人时，它确实使您的心脏温暖。”González补充说。 “我只是希望人们知道走这么远是多么困难。”
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