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遗传性致盲疾病视网膜色素变性的新潜在治疗方法
两种新化合物通过稳定错误折叠的视紫红质和保护视网膜细胞免于退化，有望治疗视网膜色素变性。文章《遗传性致盲疾病视网膜色素变性的新潜在治疗方法》首次出现在《科学探究者》上。
来源:Scientific Inquirer两种新化合物可能能够治疗视网膜色素变性，这是一组导致失明的遗传性眼病。美国凯斯西储大学的 Beata Jastrzebska 和同事于 1 月 14 日在开放获取期刊 PLOS Biology 上发表了一项研究，描述了这些化合物，这些化合物是使用虚拟筛选方法鉴定出来的。
th PLOS Biology在视网膜色素变性中，视网膜蛋白视紫红质经常由于基因突变而发生错误折叠，导致视网膜细胞死亡并导致逐渐失明。美国约有 100,000 名患有这种疾病的人，迫切需要纠正视紫红质折叠的小分子来治疗。目前的实验性治疗方法包括类视黄酸化合物，例如合成的维生素 A 衍生物，它们对光敏感并且可能有毒性，导致一些缺点。
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在这项新研究中，研究人员利用虚拟筛选寻找新的类药物分子，这些分子可以结合并稳定视紫红质的结构，从而改善其折叠和在细胞中的运动。研究人员确定了两种非类视黄酸化合物，它们符合这些标准，并且能够穿过血脑屏障和血视网膜屏障。研究小组在实验室中测试了这些化合物，结果表明，它们改善了 123 种视网膜色素变性基因亚型中的 36 种（包括最常见的一种）的细胞表面视紫红质表达。此外，它们还可以防止患有视网膜色素变性的小鼠发生视网膜变性。
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