古老的RNA引导系统可以简化基因编辑疗法的递送

可编程蛋白是紧凑的,模块化的,可以定向以修饰人类细胞中的DNA。

来源:MIT新闻 - 人工智能

对自然多样性的广泛搜索导致了麻省理工学院麦戈文脑研究所的科学家,而麻省理工学院和哈佛大学广泛的研究所则揭示了具有扩展基因组编辑工具箱的古老系统。

这些系统(研究人员称之为TIGR(串联间隔指南RNA)系统,使用RNA将其引导到DNA上的特定位点。可以对TIGR系统进行重编程以靶向任何感兴趣的DNA序列,并且它们具有可在靶向DNA上作用的不同功能模块。与其他RNA引导的系统相比,TIGR除了它的模块化外,非常紧凑,这是在治疗背景下提供它的主要优势。

这些发现于2月27日在线报告的《科学杂志》。

2月27日在线报道了《科学杂志》 科学

“这是一个非常多功能的RNA引导系统,具有许多不同的功能,”领导这项研究的MIT的James和Patricia Poitras神经科学教授Feng Zhang说。张团队发现的TigR相关(TAS)蛋白具有特征性的RNA结合成分,该蛋白与RNA指南相互作用,将其引导到基因组中的特定位点。一些使用蛋白质的相邻DNA切割段切割该位点的DNA。这种模块化可以促进工具开发,从而使研究人员可以将有用的新特征交换为天然TAS蛋白。

张张的团队发现了20,000多种不同的TAS蛋白,主要发生在细菌感染病毒中。每个基因重复区域内的序列(其TIGR阵列)编码一个与蛋白质的RNA结合部分相互作用的RNA指南。在某些人中,RNA结合区域与蛋白质的DNA切割部分相邻。其他似乎与其他蛋白质结合,这表明它们可能有助于将这些蛋白质引导到DNA靶标。