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ADHD儿童的电动摇滚试验揭示了混合的结果
根据四个儿童的一项小型试验，一种用于治疗罕见的遗传性眼部疾病（视网膜营养不良），导致儿童的视力障碍严重且耐受性良好。患有遗传眼病的四个儿童分别患有一种用基因疗法治疗的眼睛，该病毒使用改性病毒将DNA携带到眼睛细胞中以纠正故障基因。在治疗之前，儿童的视觉功能仅限于光的感知，并且从出生开始都在法律上是盲目的。在治疗3到4年之间，他们所治疗的眼睛的视力大大改善。这是对这种疾病的基因治疗的第一个人类测试，尽管结果是初步的，但它们表明该治疗可能会改善视力和缓慢的视网膜恶化，尽管需要进一步的更大的研究来确认治疗的有效性。
来源:Scimex针对罕见遗传眼病儿童的基因治疗是安全且耐受性良好的
禁运直到：公开发布：2025年2月21日，星期五，1030 AEDT | 1230 NZDT2025-02-21 10:30
禁运直到： 公开发布：2025年2月21日，星期五，1030 AEDT | 1230 NZDT 2025年2月21日，星期五，1030 AEDT | 1230 NZDT 2025-02-21 10:30根据四个儿童的一项小型试验，一种用于治疗罕见的遗传性眼部疾病（视网膜营养不良），导致儿童的视力障碍严重且耐受性良好。患有遗传眼病的四个儿童分别患有一种用基因疗法治疗的眼睛，该病毒使用改性病毒将DNA携带到眼睛细胞中以纠正故障基因。 在治疗之前，儿童的视觉功能仅限于光的感知，并且从出生开始都在法律上是盲目的。在治疗3到4年之间，他们所治疗的眼睛的视力大大改善。 这是对这种疾病的基因治疗的第一个人类测试，尽管结果是初步的，但它们表明该治疗可能会改善视力和缓慢的视网膜恶化，尽管需要进一步的更大的研究来确认治疗的有效性。
期刊/会议：柳叶刀
日记/会议：组织/S：伦敦大学学院，英国伦敦国王学院
组织/S：资助者：这项研究得到了Moorfields Eye Charity（通过Michael Wade Obe提出的杂货捐赠），国家卫生研究所（NIHR）Moorfields Biomedical ResearchCentre和Nihr Moorfields临床研究机构的支持。 MM wassubly由基金会与盲目职业发展的基金会和卫生/高等教育系的英格兰新血液临床高级讲座奖和卫生/高等教育资助。 JWBB由NIHR研究教授职位支持。 TMD获得了Bya Wellcome职业发展奖的支持。
资助者：媒体版本
来自：柳叶刀
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