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肯尼迪（Kennedy
对罕见疾病的患者进行的小型研究，导致肝脏和肺损伤，显示出了精确靶向输注的潜力。
来源:科学 | 纽约时报研究人员用单个输注纠正了引起疾病的基因突变，该输注携带一种精确针对错误基因的治疗方法。
这是第一次将突变的基因恢复到正常状态。
对马萨诸塞州剑桥市公司Beam Therapeutics宣布的九名患者的小型研究涉及在DNA中修复涉及四个基本序列的拼写错误，即G，A，C和T-。效果是将不正确的DNA字母更改为正确的DNA字母。结果是一个正常的基因，其功能应尽其所能，可能会阻止罕见疾病患者的肝脏和肺损伤。
小型研究“这是医学新时代的开始，”宾夕法尼亚大学Perelman医学院的基因治疗研究员Kiran Musunuru博士说。
他补充说，该方法可以通过固定突变来精确治疗其他遗传疾病，这是当前基因疗法的一种替代方法，该疗法添加了新基因以补偿突变的基因，或者将DNA切成寂静基因。
Musunuru博士是基因治疗公司Verve Therapeutics的联合创始人和股权持有人，并从Beam Therapeutics获得研究的资金进行研究，但对于这项研究而不是。
洛克菲勒大学校长，人类遗传学和基因组学实验室校长理查德·P·利顿（Richard P.
Lifton博士是Roche Pharmaceuticals及其子公司Genentech的主任。
尽管这项研究的规模很小，但他说，结果“非常令人印象深刻，非常有前途”。
这项研究涉及患有α-1抗胰蛋白酶缺乏症的患者或AATD，这是一种遗传疾病，影响了估计有100,000名美国人，主要是欧洲血统。这使得它像这个国家一样常见。它是进步和无法治愈的。
alpha-1抗胰蛋白酶缺乏症 到肺部并保护它们到肺部并保护它们