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智能交付技术提高CRISPR效率，恢复老鼠的视力
来自Helmholtz Munich和慕尼黑技术大学的研究团队开发了一种先进的交付系统，该系统将基于CRISPR/CAS9基因编辑系统的基因编辑工具运送到比以前要高得多的活细胞中。他们的技术Envlpe使用工程化的非感染病毒样颗粒来精确正确的有缺陷的基因 - 在由于突变而盲目的活小鼠模型中成功地示出了。
来源:英国物理学家网首页来自Helmholtz Munich和慕尼黑技术大学的研究团队开发了一种先进的交付系统，该系统将基于CRISPR/CAS9基因编辑系统的基因编辑工具运送到比以前要高得多的活细胞中。他们的技术Envlpe使用工程化的非感染病毒样颗粒来精确正确的有缺陷的基因 - 在由于突变而盲目的活小鼠模型中成功地示出了。
该系统还有望通过对工程免疫细胞进行精确的遗传操纵来推进癌症治疗，从而使其更普遍地兼容，因此对于较大的癌症患者来说更容易获得。
癌症治疗 免疫细胞该作品发表在“杂志”杂志上。
已发布克服基因编辑中的交付挑战
现代基因组编辑技术，包括CRISPR系统，具有治疗遗传疾病的巨大潜力。但是，将这些分子工具可靠地传递到目标细胞仍然是一个重大挑战。
分子工具“以前的病毒和非病毒传递系统，例如腺相关病毒（AAV），脂质纳米颗粒（LNP）和其他类似病毒的颗粒（VLP），但面临限制，但面临限制。”
“挑战包括基因编辑者的持久性可能导致免疫反应，或仅仅是其有限的效率。环境可以直接解决这些问题，而其模块化设计则与未来基因编辑的进步保持兼容性。”
模块化设计先前的方法通常包括部分组装的非功能基因编辑器，从而降低了递送有效性。
目标细胞