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团队达到了prion病疾病治疗的里程碑。对他们来说，这是个人的。
患者科学家，丈夫在开发了有希望的基因编辑疗法的研究人员中
来源:哈佛大学报新的研究提供了希望，在大脑中错误折叠的蛋白质引起的少数罕见，致命的疾病始终存在 - 在不太远的将来，即使无法治愈，也可能会得到治疗。
这项工作于今年年初发表在《自然医学》杂志上，表明，改变基因中产生杀手蛋白的单个碱基可以减少实验室小鼠大脑中该蛋白质量的一半，这一步骤延长了其寿命52％。
工作作者在麻省理工学院和哈佛大学广泛研究所的作者，警告说，在可以进行该技术的人类试验之前，仍要漫长的步骤仍然存在。尽管如此，他们同意结果表明，他们九年前在人类有效治疗的途径似乎很有希望。
“我认为这肯定是一个里程碑，”该论文的高级作者戴维·刘（David Liu）在实验室中开发了基础编辑技术。 “必须谨慎地认识到，进行实际临床试验的途径具有许多必须穿越的里程碑。”
David Liuprion病包括几种导致脑损伤和痴呆症的疾病，包括克鲁特兹菲尔特 - 贾科布疾病，格斯特曼·斯特朗斯勒 - 替代疾病和致命的家族性失眠。大约15％的病例是由于prion蛋白基因中的遗传突变引起的，而85％是“零星”，当这些蛋白自发地折叠成异常的有毒形状时发生。
也是患者的科学家的“个人”任务
尽管实验室工作通常与旨在帮助的患者遥远，但这些实验是几位论文作者的个人任务的一部分。这是因为其中一个HMS神经病学助理教授Sonia Vallabh对一种称为致命家族性失眠的遗传病毒疾病的呈阳性。
sonia vallabh Eric Minikel 自己的实验室 David Liu。 meirui an 意外暴露 本杰明·德弗曼（Benjamin Deverman） Eric Minikel