胆固醇改性的寡核苷酸显示出治疗脑疾病的希望

将治疗药物越过血脑屏障一直是医学最困难的挑战之一,限制了我们治疗诸如阿尔茨海默氏病,帕金森氏病和脑癌等疾病的能力。在处理脑细胞中基因表达的同时,对治疗这些疾病的治疗具有巨大的希望,将靶向基因靶向药物的脑部有效地传递到大脑中仍然是一个难以捉摸的目标。

来源:英国物理学家网首页
这项研究表明,通过与脂蛋白结合,胆固醇偶联的杂化寡核苷酸(CHOL-HDOS)可以在血液中保留更长的时间,并且比反义寡核苷酸(ASO)对应物更有效地到达脑组织。这些发现为开发针对大脑的基因调节药物铺平了道路。学分:日本东京科学大学的Makiya Nishikawa

将治疗药物越过血脑屏障一直是医学最困难的挑战之一,限制了我们治疗诸如阿尔茨海默氏病,帕金森氏病和脑癌等疾病的能力。在处理脑细胞中基因表达的同时,对治疗这些疾病的治疗具有巨大的希望,将靶向基因靶向药物的脑部有效地传递到大脑中仍然是一个难以捉摸的目标。

在此背景下,由Makiya Nishikawa教授领导的日本东京科学大学(TUS)的研究团队正在探索如何改善反义寡核苷酸(ASOS)(ASOS)的提供,这是一种有希望的基因靶向药物的阶级,向大脑和其他器官和其他器官提供。该团队着重于联合国的可持续发展目标(SDG),着重于改善健康和福祉(SDG 3)并促进行业,创新和基础设施(SDG 9)。

大脑

在他们的最新研究中,在2025年2月18日在网上发表在《在线杂志》上,研究人员深入研究了这些化合物在血液中保留多长时间的机制,它们与它们结合的内容以及它们可以输入的组织。这项研究是由TUS的Yukitake Yoshioka先生和Takeda Pharmaceutical Company Limited Yamamoto副主任的Yokitake Yoshioka合着的。

受控版本杂志 医学研究 液相色谱 大脑皮层 血管 血脑屏障 更多信息: doi:10.1016/j.jconrel.2025.02.025

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