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寻找“药物治疗无法药物”疾病的方法
Greg Verdine 的方法拥抱即兴思维,“疯狂的东西”,他认为这可能是医学研究的未来
来源:哈佛大学报化学生物学家格雷格·韦尔丁 (Greg Verdine) 从北岸的家开车前往剑桥的办公室时,不得不将车停在路边。
Verdine 正在收听播客“Ross Douthat 的有趣时光”。嘉宾是美国前参议员本·萨斯(Ben Sasse),他已患有第四期胰腺癌转移。很少有确诊患者能够存活超过一年。
Sasse 听起来出人意料地乐观,他描述了一种实验性药物,该药物使他的肿瘤减少了 76%,并帮助他超越了生存预期(他指出,尽管不能治愈他)。
“我做到了,”欧文化学名誉教授韦尔丁回忆道。 “我让这一切成为可能。”
该药物就是 daraxonrasib,近几个月因其 3 期临床试验空前成功而受到关注。这种治疗使总体生存时间大约增加了一倍,从 6.7 个月延长到 13.2 个月,这对于像 Sasse 这样的患者以及每年估计有 60,000 名其他被诊断患有胰腺癌的美国人来说是一个宝贵的增长。
“这是一种非常棘手的癌症盔甲上的一个裂缝,”韦尔丁说。 “我们可以让病人接受六个月的治疗,现在每个人都在谈论我们如何从六个月延长到九个月等等。”
Daraxonrasib 的成功归功于一种分子胶,它可以帮助两种蛋白质在不粘附的情况下粘附。
几十年来,传统观点认为 KRAS 这种蛋白质是人类癌症的主要驱动因素,不能通过药物治疗。虽然花了数年时间,但韦尔丁结合蛋白质的创新方法最终带来了使这成为可能的发现。
这并不是 Verdine 看似遥远的想法唯一一次被证明具有坚持力。
韦尔丁的职业生涯是“开发不可成药的药物”——不仅创造新药,而且创造新型药物——无论是在哈佛大学的实验室,还是后来在他创立、领导和出售的一系列公司。
Verdine 将他的创业之路追溯到一场家庭悲剧后的早期教训。
