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mRNA平台可加速癌症和传染病药物的递送
对一种行业标准实验性替代方案的研究表明，治疗药物可以更快、更高效地递送。
来源:约翰霍普金斯大学作者：亚历山大·卡罗兰
在一项新研究中，约翰霍普金斯大学医学院的科学家报告称，基于 mRNA 的实验性平台有可能帮助提供下一代 mRNA 疗法，包括对抗传染病、癌症和自身免疫性疾病的疫苗，比行业标准更快、更有效。
在利用人和小鼠的细胞进行的实验中，约翰·霍普金斯大学医学院和美国国立卫生研究院的研究人员将实验性 mRNA 平台 N4-乙酰胞苷 (ac4C) 与行业标准 mRNA 平台 N1-甲基假尿苷 (m1Ψ) 进行了比较，N1-甲基假尿苷 (m1Ψ) 是用于 COVID-19 mRNA 疫苗的化学修饰，目前正在广泛研究用于提供潜在的癌症和自身免疫性疾病疫苗。
这项研究由 NIH 资助并共同领导，于 7 月 1 日发表在《自然》杂志上。
“我们的结果表明，与行业标准 mRNA 平台相比，ac4C 使细胞产生更多的治疗性蛋白质来对抗疾病，”约翰·霍普金斯大学医学院生物物理学和生物物理化学副教授 Bin Wu 说。 “这最终可能会导致需要更小剂量的更有效的药物。”
Wu 说，已知的 RNA 修饰有 170 多种，但只有一小部分已被研究用于 mRNA 治疗目的。在实验中，NIH 科学家此前已经证明了 ac4C（一种自然发生的修饰）如何增强 mRNA 翻译，从而具有加速和构建蛋白质的潜力。
Wu 表示，这项研究始于国家癌症研究所受体生物学和基因表达实验室高级研究员 Shalini Oberdoerffer 于 2024 年在约翰·霍普金斯大学发表关于 ac4C 的演讲。Wu 利用生物物理学研究 mRNA 修饰机制，提出了一项研究合作，以更好地了解单个 RNA 分子的行为。
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