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Haitham Amal：用小分子药物治疗自闭症谱系障碍、阿尔茨海默病和胶质母细胞瘤
随着 FDA 孤儿药的批准，Amal 和他的团队正在为 2026 年小分子药物的一期临床试验做准备。Haitham Amal 的文章：用小分子药物针对自闭症谱系障碍、阿尔茨海默病和胶质母细胞瘤首先出现在《Advanced Science News》上。
来源:Advanced Science NewsHaitham Amal：用小分子药物治疗自闭症谱系障碍、阿尔茨海默病和胶质母细胞瘤
| 2025 年 12 月 1 日
珍娜·弗洛格拉斯 2025 年 12 月 1 日随着 FDA 孤儿药的批准，Amal 和他的团队正在为 2026 年小分子药物的 1 期临床试验做准备。
FDA 批准的首款用于治疗自闭症亚型 Phelan-McDermid 综合征 (PMS) 的药物计划于明年开始一期临床试验。这一突破预计将加速自闭症谱系障碍（ASD）药物的开发。
根据自闭症和发育障碍监测网络 2022 年的数据，估计每 31 名儿童中就有 1 人患有自闭症谱系障碍，这一数字自 2000 年以来一直在增长。
数据领导新小分子药物开发的是耶路撒冷希伯来大学医学院副教授 Haitham Amal，目前是哈佛医学院附属波士顿儿童医院 Rosamund Stone Zander Hansjoerg Wyss 转化神经科学中心的客座教授。
该药物为口服一氧化氮抑制剂，直接影响自闭症谱系障碍的病理机制，治疗自闭症的核心症状。利培酮和阿立哌唑等抗精神病药物已在说明书外用于症状管理，但它们可能会引起明显的副作用。
2023 年，Amal 和他的团队报告称，自闭症谱系障碍与大脑异常产生一氧化氮有关，这一重大发现在国际新闻中引起了轰动。此后，他与他人共同创立了 NeuroNOS，这是一家开发治疗自闭症谱系障碍和其他神经发育和神经系统疾病的小分子药物的公司。阿迈勒和他的团队向我们介绍了他和他的团队在此期间所做的工作。
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