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CRISPR 突破可能改写遗传病治疗的未来
一种新的CRISPR方法可以在不切割DNA的情况下控制基因，为治疗遗传疾病开辟了一条更安全的途径。悉尼新南威尔士大学新开发的 CRISPR 技术为治疗镰状细胞病等遗传性疾病提供了一种更安全的方法。同时，它提供了明确的证据表明化学标记附着在 DNA 上，[...]
来源:SciTech日报一种新的CRISPR方法可以在不切割DNA的情况下控制基因，为治疗遗传疾病开辟了一条更安全的途径。
悉尼新南威尔士大学新开发的 CRISPR 技术为治疗镰状细胞病等遗传性疾病提供了更安全的方法。与此同时，它提供了明确的证据，表明附着在 DNA 上的化学标记（长期以来被一些人视为被动的残留物）在关闭基因方面发挥着积极作用。
多年来，研究人员一直在争论甲基的作用，甲基是 DNA 上发现的小化学簇。一些人认为它们只是在基因已经不活跃的区域建立起来，而另一些人则怀疑它们是真正关闭基因的机制。
在《自然通讯》最近发表的一项研究中，新南威尔士大学的科学家与圣裘德儿童研究医院（孟菲斯）的合作者一起证明，去除这些化学标签可以重新激活沉默的基因。他们的结果表明，DNA 甲基化不仅伴随着基因抑制，而且是其直接原因。
“我们非常清楚地表明，如果你把蜘蛛网刷掉，基因就会出现，”该研究的主要作者、新南威尔士大学学术质量副校长 Merlin Crossley 教授说。
“当我们将甲基重新添加到基因中时，它们再次关闭。所以，这些化合物不是蜘蛛网 - 它们是锚。”
CRISPR 简史
CRISPR 是 Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats 的缩写，是现代基因编辑的基础。它使研究人员能够定位特定的 DNA 片段并对其进行改变，通常是将受损的遗传物质替换为有功能的版本。
该技术基于细菌中发现的自然防御系统，该系统最初是在科学家观察微生物通过切割入侵的 DNA 来保护自己免受病毒侵害时发现的。
镰状细胞病
“但是，如果我们能够进行不涉及剪断 DNA 链的基因治疗，那么我们就可以避免这些潜在的陷阱。”