新的CRISPR技术可以改写遗传疾病治疗的未来

一项新的研究表明,曾经被视为遗传混乱的化学标签实际上是强大的基因消音器 - 并且去除它们可以解锁对遗传性血液疾病的更安全的治疗方法。

来源:Scimex

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来自: 新南威尔士大学

新南威尔士大学

在UNSW悉尼开发的新一代CRISPR技术为治疗诸如镰状细胞等遗传疾病的途径提供了更安全的途径,同时也证明了DNA上的化学标签(通常被认为只是遗传蜘蛛网)积极沉默的基因。

数十年来,科学家一直在争论甲基(累积在DNA上的小化学簇)只是在基因组中积聚基因的基因组,还是基因抑制的实际原因。

但是,现在在UNSW的研究人员与美国的同事在St Jude儿童研究医院(孟菲斯)合作,在最近在《自然通讯》上发表的一篇论文中显示,删除这些标签可以重新开基因,证实甲基化不仅与沉默相关,而且直接负责。

ST裘德儿童研究医院 自然通讯

“我们非常清楚地表明,如果您刷掉蜘蛛网,基因就会亮起,” UNSW副校长学术质量梅林·克罗斯利(Merlin Crossley)教授梅林·克罗斯利(Merlin Crossley)说。

Merlin Crossley教授,UNSW副校长学术质量

“当我们将甲基添加到基因中时,它们再次关闭。因此,这些化合物不是蜘蛛网 - 它们是锚。”

CRISPR的简短历史

crispr(也称为群集定期间隔短的短质体重复序列)构成了基因编辑技术的基础,该基因编辑技术使科学家通常通过用健康的方法来替换DNA的DNA的有缺陷的DNA段。

crispr

它利用已经发生的自然过程,首先是通过“杀死”病毒DNA链来抗击病毒的细菌。

镰状细胞疾病

“每当您削减DNA时,就有癌症的风险。如果您正在为终身疾病进行基因疗法,那是一种不好的风险,” Crossley教授说。

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凯特·昆兰教授 资助者: