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美国婴儿接受了有史以来首次定制的CRISPR治疗遗传疾病
一个名为KJ的婴儿是世界上第一个接受定制的CRISPR疗法，旨在修复特定突变。
来源:LiveScience出生的婴儿患有罕见且毁灭性的遗传状况已成为有史以来通过个性化CRISPR疗法成功治疗的第一个人。他的医生报道说，在过去的几个月中接受了三剂疗法后，婴儿现在已经9.5个月了，并且蓬勃发展。
“我们希望每个患者都有可能体验到第一位患者中看到的相同结果，”宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院翻译研究教授基兰·穆苏鲁（Kiran Musunuru）博士在一份声明中说。 “我们几十年来听到的基因疗法的希望正在实现，这将完全改变我们接受医学的方式。”
Kiran Musunuru博士 语句Musunuru是一份描述该程序的新论文的合着者，该程序于周四（5月15日）在《新英格兰医学杂志》上发表。该结果也在本周在新奥尔良的美国基因与细胞治疗学会上介绍。
新英格兰医学杂志 美国基因和细胞疗法学会被称为KJ的治疗儿童出生于严重的磷酸合成酶1（CPS1）缺陷。据估计，遗传条件会影响全球130万人的130万人。它是以常染色体隐性模式遗传的，这意味着一个人必须继承两个基因的两个突变副本（一个来自每个父母）才能发展该状况。
氨基甲酰磷酸合成酶1（CPS1）缺陷 影响130万人中的1人相关：CRISPR'将为以前无法治愈的遗传疾病提供治疗方法。”
相关： crispr'将为以前无法治愈的遗传疾病提供治疗方法。” CPS1缺乏症的严重程度取决于