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RNAi 疗法在心血管疾病治疗中的前景
Alnylam Pharmaceuticals 的 Kevin Fitzgerald 解释了 RNA 干扰在治疗疾病方面的潜力，并重点介绍了最近的临床试验成功案例。
来源:The Scientist心血管疾病（CVD）是全球死亡的主要原因，对抗这种复杂疾病的范围提出了许多挑战。科学家寻求创新的方法来解决这一健康危机，其中一些是有准备以新的方式治疗CVD的治疗方法。
心血管疾病（CVD）RNA干扰（RNAI）治疗剂沉默基因，破坏了促成疾病的蛋白质的产生。 Alnylam Pharmaceuticals的科学家已经开发并正在测试多种RNAi药物的不同形式的CVD。在这一创新聚光灯下，Alnylam Pharmaceuticals首席科学官Kevin Fitzgerald讨论了CVD治疗的RNAi方法，最近的临床试验结果以及该公司在这一新兴的治疗空间中的当前和未来努力。
凯文·菲茨杰拉德为什么需要新的方法来打击CVD？
尽管有可用的治疗方法，但CVD仍然是世界上死亡的主要原因，并且是包括我自己在内的许多家庭的主要关注点。需要采用新方法来解决心脏病发作，中风和其他主要心血管事件的危险因素。 RNAi技术由于其工作方式，有可能破坏CVD风险因素的治疗方法并帮助数百万患者。
Alnylam专注于哪些疾病？
我们专注于高未满足医疗需求的领域，包括CVD，我们正在取得令人兴奋的进步。以高LDL胆固醇为例。已获得许可获得诺华的Alnylam下发现的RNAi治疗方法已经被批准用于治疗某些患者的高胆固醇。
此外，我们正在探索针对2型糖尿病和肥胖症的RNAi疗法，这也是主要的CVD危险因素。例如，我们在2型糖尿病的临床前测试中具有胰岛素敏化剂。
第三阶段临床试验 1