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新的CRISPR替代方案可以“安装”整个基因，为许多遗传疾病的治疗铺平了道路
新的基因编辑器利用CRISPR相关的蛋白质将整个基因插入基因组中。
来源:LiveScience科学家开发了一种新的基因编辑系统，可以将整个基因编织到人DNA中。有一天，这可能导致一种更好地治疗由多种突变触发的遗传疾病的方法。
到目前为止，该方法仅在实验室的人类细胞中进行了测试。但是，如果证明它对患者安全有效，则可以为仅针对DNA中特定错别字的基因编辑工具提供替代方案。新技术不是纠正单个基因突变，而是将基因的工作副本引入人的细胞。
“单一的遗传疾病可能是由于该基因的许多不同突变引起的，”哈佛大学博士生艾萨克·维特（Isaac Witte）说，这项新研究的共同领导作者。例如，囊性纤维化可以通过特定基因中的2,000多个不同的突变触发。威特告诉《现场科学》，“用基因组编辑对其进行基因组编辑的治疗通常需要许多特定于突变的方法。这是劳动密集型的方法，也需要从监管的角度来看。”才能获得所有这些方法。
isaac witte 超过2,000种不同的突变另一种策略是引入一个全新的基因来弥补破碎的基因。该基因编辑器在周四（5月15日）在《科学》杂志上发表的一份报告中描述，可以实现这些类型的编辑，并可以直接插入新基因在人类DNA中发现了损坏的基因。 Witte说，需要更多的工作才能将新的基因编辑从实验室中脱离医疗实践，但是“我们对此感到非常兴奋。”
科学相关：CRISPR'将为以前无法治愈的遗传疾病提供治疗方法。”
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