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基因疗法在罕见遗传性失明的首次试验中恢复视力。
佛罗里达大学科学家开发的基因疗法为莱伯氏先天性黑蒙 I 型 (LCA1) 患者带来了显著的视力改善。文章“基因疗法在罕见遗传性失明的首次试验中恢复视力。”首次出现在《科学探究者》上。
来源:Scientific Inquirer治疗后，一名患者看到了她的第一颗星。另一个是第一次看到雪花。其他患者新近能够在家里外面航行或阅读孩子的万圣节糖果。
这些看似奇迹般的改进的原因？佛罗里达大学科学家开发的一种基因疗法，它恢复了大多数罕见的遗传失明患者的有用视力，称为Leber先天性amaurosis I型或LCA1，在一项小型试验中。
那些接受最高剂量的基因疗法的人的光灵敏度提高了10,000倍，能够在眼图上阅读更多的线条，并提高了他们的标准迷宫的能力。研究人员说，对于许多患者而言，试图用黑色的房屋在黑色的房屋中多年后，终于戴上昏暗的灯光。
该试验还测试了治疗的安全性。副作用在很大程度上仅限于轻微的手术并发症。基因疗法本身引起了轻度炎症，用类固醇治疗。
“这是第一次接受LCA1的人进行过治疗，我们表现出非常干净的安全性，我们也表现出功效。这些结果为在第三阶段临床试验中推进治疗的道路铺平了道路，并最终将其商业化。” UFF的细胞和分子疗法部长Shannon Boye博士说。
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