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罕见病药物：FDA 正在采取措施加强支持药物开发活动的协调
美国政府问责局发现美国食品药品管理局 (FDA) 负责确定药物是否安全有效。该机构还与药物赞助商和其他机构合作，支持治疗罕见疾病的药物的开发，并认识到其中涉及的独特挑战，例如评估药物在少数患者群体中的有效性。罕见疾病药物必须符合与其他上市药物相同的标准，但 FDA 审查人员可以灵活地确定符合标准所需的证据。在 FDA 内部，该机构的两个中心——药物评估和研究中心 (CDER) 和生物制品评估和研究中心 (CBER) 的工作人员负责审查药物申请。据 FDA 官员称，培训和与患者群体的接触是帮助确保该机构工作人员拥有审查罕见疾病药物申请所需专业知识的重要策略之一。该机构官员还表示，多层审查流程有助于确保审查人员在监管决策方面的一致性。 FDA 官员表示，他们致力于在适当的情况下利用现有的灵活性，确保安全有效的罕见病药物获得上市批准。GAO 发现，FDA 有 18 个针对罕见病的项目（大多数是在 2019 年开始的），旨在帮助解决罕见病药物开发中常见的复杂问题。这些项目中的每一个都旨在至少做到以下一件事：增进对疾病的了解，扩大利益相关者的参与度
来源:美国政府问责局__报告美国政府问责署的发现
美国食品药品管理局 (FDA) 负责确定药物是否安全有效。该机构还与药物赞助商和其他机构合作，支持治疗罕见疾病的药物开发，并认识到其中涉及的独特挑战，例如评估药物在少数患者群体中的有效性。罕见疾病药物必须符合与其他上市药物相同的标准，但 FDA 审查人员可以灵活地确定符合标准所需的证据。在 FDA 内部，该机构的两个中心——药物评估和研究中心 (CDER) 和生物制品评估和研究中心 (CBER) 的工作人员负责审查药物申请。
据 FDA 官员称，培训和与患者群体的接触是帮助确保该机构工作人员拥有审查罕见疾病药物申请所需专业知识的重要策略之一。该机构官员还表示，多层审查流程有助于确保审查人员在监管决策方面的一致性。 FDA 官员表示，他们致力于在适当的情况下利用现有的灵活性，确保安全有效的罕见病药物获得上市批准。
GAO 发现，FDA 有 18 个针对罕见病的项目（大多数自 2019 年以来启动），旨在帮助解决罕见病药物开发中常见的复杂问题。 这些计划中的每一个都旨在至少做以下一件事：增进对疾病的了解、扩大利益相关者的参与度或支持药物开发工作。
FDA 罕见病专项计划的目标
GAO 进行这项研究的原因
近十分之一的美国人患有罕见病，通常定义为影响美国不到 200,000 人的任何疾病。 罕见病多达 10,000 种，然而，只有 5% 的罕见病有 FDA 批准的治疗方法。
如需更多信息，请联系 John E. Dicken，电话 (202) 512-7114，或发送电子邮件至 dickenj@gao.gov。
dickenj@gao.gov