Gene therapy may cure diabetic heart disease, mouse study shows
一种新的基因疗法在小鼠和由干细胞培育的迷你人类“心脏”中进行了测试,可能是治疗糖尿病性心脏病(心脏在跳动之间无法正常放松)的一种有前途的治疗方法。由新西兰、澳大利亚和国际研究人员组成的团队发现,糖尿病患者的心脏没有足够的蛋白质来将糖原分解为糖。当研究人员使用改良病毒将这种蛋白质放入糖尿病小鼠的心脏和迷你人类糖尿病“心脏”时,它们再次开始正常跳动。虽然还需要做更多的工作,但研究人员希望他们的发现最终可以帮助直接治疗糖尿病患者的心脏,而不仅仅是控制症状。
EXPERT REACTION: Gene therapy for Huntington's slows disease progression in trial
基因治疗公司Uniqure在一项临床试验中宣布了他们对亨廷顿氏病的治疗,从而减慢了该疾病的进展。亨廷顿氏病是一种遗传病,会导致大脑中的神经细胞随着时间的流逝而分解,并且先前试图开发缓慢其进展的治疗方法并没有成功。下面,澳大利亚专家对此公告发表评论。
部分第一:下一任外科医生为她的特写准备。对于绝对没有人来说,凯西(Casey)表示,MD透露了与补充行业的财务联系。外科医生普通提名人凯西(Casey)的新财务披露意味着她已经赚了数十万美元来促进补品和其他健康和保健产品,细节可能[…]
Gene therapy delivers lasting immune protection in children with rare disorder
迄今为止规模最大、时间最长的 ADA-SCID 基因治疗研究长期随访显示成功率达 95%,无严重并发症。
UCLA scientists advance gene therapy for deadly blood disorder
在培养患者细胞中,基因治疗成功地将正常的α-珠蛋白蛋白产生恢复到健康水平。
Science history: A tragic gene therapy death that stalled the field for a decade — Sept. 17, 1999
1999年9月17日:杰西·盖尔辛格(Jesse Gelsinger)在接受基因治疗治疗以治疗肝病后死亡。死亡引发了围绕基因治疗的调查和谨慎,最终使该领域停滞了多年。