Oliver Chu 是参与亨特综合症基因疗法临床试验的五个孩子之一，亨特综合症是一种症状类似于儿童痴呆症的疾病，会限制预期寿命
CRISPR Breakthrough Could Rewrite Future of Genetic Disease Treatment
一种新的CRISPR方法可以在不切割DNA的情况下控制基因，为治疗遗传疾病开辟了一条更安全的途径。悉尼新南威尔士大学新开发的 CRISPR 技术为治疗镰状细胞病等遗传性疾病提供了一种更安全的方法。同时，它提供了明确的证据表明化学标记附着在 DNA 上，[...]
A Sickle Cell Miracle Cure Exists. Most Are Still Waiting
Kelly Hooper，Politico 特朗普政府制定了一项计划，为镰状细胞病提供新的治疗方法，镰状细胞病是一种致命的遗传性疾病......
This Antibody Can Slip Into Kidney Cysts and Shut Them Down
加州大学圣巴巴拉分校的科学家们在阻止多囊肾病的持续囊肿生长方面迈出了重要一步。多囊肾病 (PKD) 是一种遗传性疾病，肾脏中逐渐形成充满液体的囊簇。随着这些囊肿的扩大和繁殖，它们会干扰正常的肾脏活动，并可能导致 [...]
Blood protein pattern could show hidden heart disease risk in families
卡罗林斯卡学院的一项新研究发现，血液中的某些蛋白质模式可能有助于识别患有遗传性心脏病的高风险人群，即使他们看起来很健康。这项研究的重点是那些有亲密家庭成员（如父母或兄弟姐妹）的人，这些人在年轻时就患有心脏病。 […]后血液蛋白模式可以显示家庭中隐藏的心脏病风险首先出现在 Knowridge Science Report 上。
Current Heart Health Guidelines Are Failing To Catch a Deadly Genetic Killer
新研究表明，标准筛查会漏掉大多数患有常见遗传性胆固醇疾病的人。梅奥诊所的一项研究报告称，当前的基因筛查指南忽视了大多数患有家族性高胆固醇血症的人，这是一种遗传性疾病，可能导致危险的高胆固醇和早期心脏病。这种情况可以在许多家庭中悄悄传播[...]
