Perch M,Hayes D JR,Cherikh W S等。国际心脏和肺部移植学会国际胸腔器官移植注册中心:第三十九成人肺移植报告-2022;专注于患有慢性阻塞性肺部疾病的肺移植受者[J]。j心脏肺移植,2022,41(10):1335-1347。doi:10.1016/j。Healun.2022.08.007。
1 南安普顿大学 Highfield 校区生物科学学院,南安普顿 SO17 1BJ,英国;hewalker9@icloud.com 2 巴勒莫大学健康促进、母婴保健、内科和医学专科(承诺)系,意大利巴勒莫 90133;manfredi.rizzo@unipa.it 3 卢布尔雅那大学医学中心医学部预防心脏病学中心,斯洛文尼亚卢布尔雅那 SI-1525;zlatko.fras@kclj.si 4 卢布尔雅那大学医学院,斯洛文尼亚卢布尔雅那 SI-1000 5 卢布尔雅那大学医学中心血管疾病系,斯洛文尼亚卢布尔雅那 SI-1525 borut.jug@kclj.si 6 罗兹医科大学预防心脏病学和脂质学系,93338 罗兹,波兰;maciej.banach@icloud.com 7 绿山大学心血管研究中心,65046 绿山,波兰 8 利物浦约翰摩尔斯大学药学院和生物分子科学学院,利物浦 L3 3AF,英国 9 利物浦心血管科学中心,利物浦 L7 8TX,英国 * 通讯地址:P.Penson@ljmu.ac.uk
hal是一个多学科的开放访问档案,用于存款和传播科学研究文件,无论它们是否已发表。这些文件可能来自法国或国外的教学和研究机构,也可能来自公共或私人研究中心。
本演示文稿包含 Intellia Therapeutics, Inc.(“Intellia”、“我们”或“我们的”)根据 1995 年私人证券诉讼改革法做出的“前瞻性陈述”。这些前瞻性陈述包括但不限于关于 Intellia 推进和扩展 CRISPR/Cas9 技术以开发人类治疗产品的能力以及我们的 CRISPR/Cas9 知识产权组合的明示或暗示的陈述;我们实现稳定或有效的基因组编辑的能力;我们有效管理一剂或多剂 CRISPR/Cas9 候选产品的能力;我们临床前研究的潜在时机和进展,包括针对我们的转甲状腺素蛋白淀粉样变性(“ATTR”)项目(“NTLA-2001”)、遗传性血管性水肿(“HAE”)继续进行的非人类灵长类动物研究,以及我们其他项目的其他研究,包括临床前和人体临床试验;里程碑事件的时机和可能实现,以推进我们产品线的进展,包括开发候选药物的选择、启动新药临床试验(“IND”)支持研究和提交 IND;我们能否成功开展 NTLA-2001 的 IND 支持研究,并随后在 2020 年中期提交 IND 申请;我们能否展示我们平台的模块化,并在未来任何研究(包括人体临床试验)中复制或应用我们在临床前研究(包括 ATTR 和 HAE 计划或研究项目)中取得的成果;我们能否在临床前或临床研究中生成数据并复制与我们专有的脂质纳米颗粒(“LNP”)技术(包括其配方和成分)的增强相关的结果,或任何增强将导致产品候选概况的改进;我们专有的 LNP-腺相关病毒(“AAV”)混合递送系统的潜在开发,以推进我们复杂的基因组编辑能力;其他所有类型的体内或离体细胞疗法的潜在开发;我们计划在 2020 年上半年为我们的 HAE 项目提名一名开发候选人;我们对每个项目可能针对的潜在患者群体的预期;我们的许可人或我们从中获得权利的其他方以及第三方和竞争对手的知识产权地位和战略;政府机构的行动;我们作为一家公司的成长以及我们董事会成员和高管对我们的运营和进步的预期贡献;我们的合作对我们的研发项目的影响;有关我们开发项目的监管备案的潜在时间;我们候选产品的潜在商业化机会,包括价值和市场;我们对 2020 年资本使用和其他财务结果的预期;以及到 2021 年底的运营资金能力。
斑马鱼是发育和生物医学研究中广泛使用的模型生物,具有体外受精、胚胎透明和与人类遗传相似等优点。然而,将外源遗传物质引入斑马鱼胚胎的传统方法,尤其是显微注射,带来了巨大的技术挑战并限制了通量。为了解决这个问题,我们开发了一种新方法,利用 Lipofectamine LTX 通过脂质转染将核酸有效地递送到斑马鱼胚胎中。我们的方案绕过了显微注射的需要,提供了一种经济高效、高通量且用户友好的替代方案。该方案概述了斑马鱼基因递送的新策略,以提高该模型系统中遗传研究的效率和范围。
注 1- QRISK 3 在嵌入 QRISK2 的电子临床系统使用 QRISK3 更新之前,可能需要使用 QRISK2。在评估以下风险时使用 QRISK 3(必要时在线): • 服用皮质类固醇或非典型抗精神病药物的人或 • 患有系统性红斑狼疮、偏头痛、严重精神疾病或勃起功能障碍的人 考虑使用终生风险工具(如 QRISK3-lifetime)来指导关于 CVD 风险的讨论并鼓励改变生活方式,特别是对于 10 年 QRISK3 评分低于 10% 的人,以及 40 岁以下有 CVD 风险因素的人。注 2 - NICE CG181(2023 年 5 月更新)建议 - 如果患者有服用他汀类药物的知情偏好或担心风险可能被低估,不要仅仅因为患者的 10 年 QRISK3 评分低于 10% 就排除使用 20 毫克阿托伐他汀治疗 CVD 的一级预防。CKD 患者的二级预防
摘要:尽管目前正在开发各种治疗方法,但肺癌的死亡率仍然很高。此外,尽管临床上正在使用各种肺癌诊断和治疗策略,但在许多情况下,肺癌对治疗没有反应,并且存活率降低。癌症纳米技术,也称为癌症纳米技术,是一个相对较新的研究课题,汇集了化学、生物、工程和医学等各个领域的科学家。使用脂质基纳米载体辅助药物分布已经在多个科学领域产生了重大影响。已证明脂质基纳米载体有助于稳定治疗化合物,克服细胞和组织吸收障碍,并改善体内药物向特定目标区域的输送。因此,脂质基纳米载体正在被积极研究并用于肺癌治疗和疫苗开发。本综述讨论了使用脂质基纳米载体实现的药物输送改进、体内应用中仍然存在的障碍以及脂质基纳米载体在肺癌治疗和管理中的当前临床和实验应用。关键词:肺癌 脂质纳米载体 脂质体 药物递送系统
本指南中的建议代表尼斯的观点,在仔细考虑可用证据后到达。在行使判断力时,专业人员和从业人员应充分考虑到患者或使用其服务的人的个人需求,偏好和价值观。不强制使用这些建议,并且该指南并不覆盖与他们及其家人,照顾者或监护人协商时,做出适合个人情况的责任。
利用mRNA-脂质纳米颗粒(LNP)治疗癌症患者一直是一个正在进行的研究领域,在这些多功能纳米颗粒被成功用作COVID-19-COVID-19疫苗之前。目前,正在努力利用该平台进行肿瘤学治疗剂,主要集中于针对多种新抗原或直接肿瘤内注射mRNA-LNP的癌症疫苗,该疫苗编码促炎细胞因子。在这篇综述中,我们描述了在肿瘤学应用中使用mRNA -LNP的机会,并讨论了成功将这些纳米颗粒的临床前研究结果转化为诊所所面临的挑战。考虑生理,技术和制造挑战,我们严格评估各种mRNA -LNP靶向和交付策略的潜力。我们在最适合每种方法的潜在临床应用程序的背景下探讨了这些方法,并突出了目前需要解决的障碍以实现这些应用。最后,我们提供了临床前和临床研究的见解,这些见解导致该强大的平台被视为肿瘤治疗中的下一个领域。