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IRA、PDABS 和孤儿药：
最近，ASO 疗法被发现可有效治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA)，这种疾病影响着近 6,000 名儿童中的 1 名。7 在开发 ASO 之前，许多患有严重 SMA 突变的个体活不过两岁。8 为这个群体开发 ASO 表明投资治疗罕见疾病具有巨大潜力，并强调确保持续投资、研究和获得这些治疗的重要性。
FDA 授予以下药物孤儿药和儿科罕见病指定资格：
开发可供所有患者随时使用的同种异体 CAR-T 产品纽约，纽约州 - 2024 年 7 月 25 日 - Cellectis（“公司”）（Euronext Growth：ALCLS - 纳斯达克股票代码：CLLS），一家临床阶段生物技术公司，利用其开创性的基因编辑平台开发挽救生命的细胞和基因疗法，今天宣布美国食品药品监督管理局 (FDA) 已授予 UCART22 产品候选孤儿药 (ODD) 和罕见儿科疾病指定 (RPDD) 地位，用于治疗急性淋巴细胞白血病 (ALL)。ALL 约占美国所有白血病病例的 10%，进展迅速，如果不及时治疗，通常会在数周或数月内致命。据估计，2022 年美国发生了 6,660 例 ALL 新病例和 1,560 例与该疾病相关的死亡病例2。 Cellectis 首席医疗官 Mark Frattini 医学博士表示：“我们很高兴 FDA 授予 UCART22 在治疗急性淋巴细胞白血病方面的 ODD 和 RPDD 地位。这一决定进一步证明了 UCART22 有可能为这些 ALL 患者带来急需的治疗选择。对于那些不适合 HSCT 或在 CD19 定向 CAR T 细胞疗法和/或 HSCT 后复发的患者，迫切需要开发新的 ALL 疗法。”UCART22 是一种针对 CD22 的同种异体 CAR T 细胞候选产品，并在 BALLI-01 中进行评估，BALLI-01 是一项 1/2 期开放标签剂量递增和剂量扩展研究，旨在评估 UCART22 在复发/难治性 ALL 患者中的安全性、扩展性、持久性和临床活性。
新生儿药物检测中的结构性种族主义
美国《儿童虐待和预防治疗法》要求各州制定政策，以识别在怀孕期间受到物质使用障碍或产前物质暴露 (PSE) 影响的新生儿。1 37 个州和哥伦比亚特区超越了联邦要求，要求医疗保健专业人员 (HCP) 向儿童福利机构提交 PSE 报告，即使 HCP 并不真正关心虐待儿童的情况。2,3 例如，密歇根州的《儿童保护法》要求报告疑似虐待或忽视儿童的 PSE。4 尽管物质使用普遍性相似，但黑人孕妇及其新生儿接受物质暴露生物学检测的可能性比白人孕妇及其新生儿更大。5,6 在一项对密歇根州 26,366 名活产婴儿的回顾性队列研究中，如果在怀孕期间没有进行生物学测试，黑人新生儿接受药物检测的可能性是白人新生儿的 3.8 倍。7 此类生物学测试与向儿童保护服务 (CPS) 报告的比例过高有关。 8-13 一旦受到 CPS 调查，黑人父母将面临比其他种族群体更严厉的惩罚，包括家庭分离和终止父母权利。14-17 美国妇产科学院反对将怀孕期间使用药物定为犯罪，并指出基于种族或阶级的隐性偏见会影响胁迫和定罪。18
CEP 罕见病孤儿药研发
尽管研究取得了重大进展，为了解罕见病的分子基础提供了必要的工具，而且立法提供了监管和经济激励措施以加快特定疗法的开发，但大多数罕见病（孤儿病）仍然缺乏获批的治疗选择。解决这一转化差距是一项多方面的挑战，其中一个关键方面是选择最佳治疗方式，将罕见病知识的进展转化为潜在的药物（即孤儿药）。开发罕见遗传病孤儿药的策略有多种，包括蛋白质替代疗法、小分子疗法（例如底物减少、化学伴侣、辅因子、表达修饰和通读疗法）、单克隆抗体、反义寡核苷酸、小干扰 RNA 或外显子跳跃疗法、基因替换和直接基因组编辑疗法、mRNA 疗法、细胞疗法和药物再利用。每种策略在孤儿药开发中都有自己的优势和局限性。此外，由于患者招募困难、分子生理学未知、疾病自然史、儿科患者的伦理问题以及监管挑战，罕见遗传病临床试验面临诸多障碍。为了解决这些障碍，罕见遗传病界（包括学术机构、行业、患者权益组织、基金会、付款人以及政府监管和研究组织）必须参与讨论这些问题。
孤儿药法案：法律概述和政策考虑
1983 年，国会颁布了《孤儿药法案》（ODA）（PL 97-414），旨在“促进罕见病或病症药物的开发”。ODA 试图通过为公司在美国开发和销售孤儿药提供财务激励来平衡制药公司和罕见病患者的利益冲突。ODA 修订了《食品、药品和化妆品法案》（FDCA），创建了两种鼓励孤儿药开发的主要机制：孤儿药指定（见 42 USC § 360bb）和市场独占权（见 42 USC § 360cc）。自 ODA 颁布以来，FDA 已经批准了 500 多种孤儿药。指定和市场独占机制（如下所述）旨在促进孤儿药领域的持续创新。
在WHO基本药物列表中吸收孤儿药
在2001年，世界卫生组织（WHO）删除了“大多数人口”一词，从成员国的同意下，根据基本药物的定义，重新定义为“满足人口的优先医疗需求；选择适当的疾病流行和公共卫生相关性；对效率和比较成本的证据；; 14负担能力从先决条件转变为药物采购过程的结果，这意味着仅价格不再被视为接受或拒绝将药物纳入基本药物清单的基准。15尽管不同的概念和法律框架（表1），孤儿立法和基本药物清单都可以视为如何优先考虑资源并将激励措施分配到普遍公共卫生需求的指南；例如解决资源很少的地区的治疗差距的计划。17、18
欧洲疾病基因疗法的欧洲景观：EMA孤儿药物委员会的6年经验
2000年，欧盟（EU）引入了孤儿制药立法，以激励开发稀有疾病的药物。 负责评估孤儿指定申请（OD）的欧洲药品委员会委员会（COMP），在过去几年中，基因疗法领域的影响越来越多。 此处，该公司对（a）有针对性的疾病及其稀有性及其稀有性（（b）为OD提出的基因治疗产品的特征，对媒介的类型和（c）提供了Sponsor的类型，针对OD的基因治疗产物的特征，（b）对od的基因治疗产物的特征进行了描述性分析。欧盟，例如亲托协助和Prime。 注意到，基因疗法是由来自不同背景的赞助商开发的。 大多数靶向的条件都是单基因，最常见的是溶酶体疾病，患病率很低。 通常，使用腺相关的病毒载体来传递转基因。 最后，赞助商并不经常使用可能支持开发的激励措施，而为此尚不清楚。2000年，欧盟（EU）引入了孤儿制药立法，以激励开发稀有疾病的药物。负责评估孤儿指定申请（OD）的欧洲药品委员会委员会（COMP），在过去几年中，基因疗法领域的影响越来越多。此处，该公司对（a）有针对性的疾病及其稀有性及其稀有性（（b）为OD提出的基因治疗产品的特征，对媒介的类型和（c）提供了Sponsor的类型，针对OD的基因治疗产物的特征，（b）对od的基因治疗产物的特征进行了描述性分析。欧盟，例如亲托协助和Prime。注意到，基因疗法是由来自不同背景的赞助商开发的。大多数靶向的条件都是单基因，最常见的是溶酶体疾病，患病率很低。通常，使用腺相关的病毒载体来传递转基因。最后，赞助商并不经常使用可能支持开发的激励措施，而为此尚不清楚。
Zelasudil授予FDA孤儿药物名称-REDX Pharma
关于REDX Pharma PLC Redx Pharma（AIM：REDX）是一家临床阶段生物技术公司，专注于新颖的，小分子的发现和开发，针对治疗纤维化疾病，癌症和癌症相关纤维化的新兴领域的治疗方案，旨在进一步评估概念的临床证明，以进一步发展概念，以进一步发展概念，并进一步发展并有价值。该公司的铅纤维化产品候选产品，选择性Rock2抑制剂Zelasudil（RXC007）正在开发间质肺疾病，并于2022年10月开始了特发性肺纤维化（IPF）的2A期试验，并于2022年10月提供了预期的Topline数据。REDX的铅肿瘤学候选产品猪抑制剂RXC004被开发为用于Wnt-rigand依赖性癌症的有针对性治疗方法，有望在2023年期间与抗PD-1相2数据报告。REDX的第三种药物RXC008是一种用于治疗纤维固醇克罗恩病的gi靶向岩石抑制剂，在2023年底正在施用CTA。该公司通过其在药物化学和转化科学方面的核心优势发现新药候选人的良好记录，使该公司能够发现并开发针对生物学或临床验证靶标的差异化治疗剂。此外，REDX与Jazz Pharmaceuticals进行了合作，其中包括JZP815，这是REDX开发的PAN-RAF抑制剂，爵士现在正在通过第一阶段临床研究和早期阶段肿瘤学研究合作进行。要订阅REDX的电子邮件警报，请访问：www.redxpharma.com/investor-centre/email-alerts/。公司的成就不仅可以证明其两个全资拥有的临床阶段候选产品和快速扩大的管道，还可以通过其战略性交易（包括出售Pirtobrutinib（RXC005，Loxo-305）出售，以前（可逆的）BTK抑制剂的不可分及的患者（loxo-305），以前是不可估量的患者。共价BTK抑制剂和AZD5055/RXC006，这是一种靶向纤维化疾病，包括IPF在内的猪抑制剂，阿斯利康在1期临床研究中正在进展。