心脏瓣膜的主要工作是确保血液通过心脏泵送时向正确的方向流动。每个瓣膜的两个或三个传单与血流开放和关闭。当您遇到瓣膜问题时,血液流动就会中断,您的心脏会肿大,导致心力衰竭的问题。心脏瓣膜的问题包括不正确打开(狭窄),因为它已经变厚,僵硬或不正确地关闭(反流或不足),因为它很弱或撕裂。
在正常心脏中,血液从心脏右侧的主要泵血腔(右心室)流向为肺部供血的动脉(肺动脉)。当右心室血液流出的瓣膜(肺动脉瓣)狭窄时,右心室的肌肉必须比正常情况下更努力地工作,并且肌肉会变厚,就像身体中其他肌肉如果努力工作的话一样。如果肺动脉瓣只是轻度狭窄,心脏可以很好地应对,但如果狭窄非常严重,心脏就无法正常泵血,这会限制孩子的运动量,如果不及时治疗,极少数情况下甚至会导致死亡。
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Mavacamten正在临床发育中,用于治疗非刺激性肥厚性心肌病(HCM)。hCM通常是一种遗传性疾病,心肌细胞增大,心脏的壁变厚。如果没有明显的血流阻断,则该条件称为非目标HCM(NHCM)。这是由心肌中肌球蛋白和肌动蛋白(肌肉收缩涉及的蛋白质)过度结合引起的,这会导致心脏中心异常增加。这会影响心脏有效地在身体周围抽血的能力,并会引起症状,包括头晕,疲劳,心脏杂音和腿部,脚踝和/或腹部的肿胀。NHCM患者有严重状况的风险,例如心脏死亡和中风。目前,NHCM的治疗策略旨在管理症状,并且没有持牌疗法可用于治疗疾病的根本原因。
背景 肺动脉高压的特征是肺动脉(为肺部供血的血管)血压升高。肺动脉高压 (PAH) 是一种罕见、严重且渐进性的肺动脉高压,由肺动脉较小分支的变化引起,限制了肺部的血流。这种疾病会导致肺动脉壁变厚变硬,缩小血液通过的空间并增加血压。由于肺动脉伸展能力下降,心脏必须更加努力地将血液泵送到肺部,这会对心脏造成损害,并使其向全身泵血和向肌肉输送氧气的效率降低。患有 PAH 的人会出现越来越多的衰弱症状,严重影响日常生活和生活质量,包括运动时呼吸困难,有时休息时呼吸困难,极度疲倦、虚弱和胸痛。 PAH 是一种进行性疾病,这意味着患有 PAH 的人频繁住院和患肺炎等其他疾病的风险较高,最终导致右心衰竭而过早死亡。
背景 主动脉瓣狭窄是指主动脉瓣变厚或变硬且无法正常打开的情况。需要额外的力量将血液泵过瓣膜,这会给心脏带来压力。最近的一项研究估计,英国 55 岁以上人群中严重主动脉瓣狭窄的总体患病率接近 1.5%,相当于任何时候都有大约 300,000 人患有这种疾病。1 在这些人中,估计有近 200,000 人患有症状性疾病,需要治疗。然而,整个系统已经不堪重负。在 COVID-19 大流行期间,心脏手术仅限于急诊病例。因此,到 2023 年 3 月,心脏手术候补名单上有超过 380,000 人。2 长时间等待是一个重大问题,因为它们会对临床结果产生负面影响。3,4 此外,随着英国人口老龄化,预计未来几年主动脉瓣狭窄的患病率将会增加。 5 主动脉瓣狭窄患者常常患有高血压、冠心病、心房颤动和肾功能障碍等合并症。
背景肺动脉高压的特征是肺动脉(供应肺部的血管)中的高血压。肺动脉高压(PAH)是一种罕见,严重和进行性的肺动脉高压形式,这是由较小的肺动脉分支的变化引起的,限制了通过肺部的血液流动。这种情况会导致肺动脉的壁变厚而僵硬,从而缩小血液通过并增加血压的空间。由于肺动脉伸展的能力较低,因此心脏必须更加努力地将血液泵入肺部,这会造成心脏损害,并且使其在泵送血液周围的血液和将氧气降低到肌肉上的效率降低。患有PAH的人经历越来越令人衰弱的症状,这些症状严重影响日常生活和生活质量,包括运动期间的呼吸困难,有时在休息,极度疲倦,虚弱和胸痛。pah是一种进步的疾病,这意味着PAH患者患有其他疾病的风险增加,例如肺炎,频繁住院以及最终导致过早死亡的正确心力衰竭。