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Mavacamten正在临床发育中，用于治疗非刺激性肥厚性心肌病（HCM）。hCM通常是一种遗传性疾病，心肌细胞增大，心脏的壁变厚。如果没有明显的血流阻断，则该条件称为非目标HCM（NHCM）。这是由心肌中肌球蛋白和肌动蛋白（肌肉收缩涉及的蛋白质）过度结合引起的，这会导致心脏中心异常增加。这会影响心脏有效地在身体周围抽血的能力，并会引起症状，包括头晕，疲劳，心脏杂音和腿部，脚踝和/或腹部的肿胀。NHCM患者有严重状况的风险，例如心脏死亡和中风。目前，NHCM的治疗策略旨在管理症状，并且没有持牌疗法可用于治疗疾病的根本原因。
卫生技术简报2024年9月
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