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Pegcetacoplan 正在临床开发中，用于治疗 C3 肾小球病 (C3G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)。C3G 和原发性 IC- MPGN 都是膜增生性肾小球肾炎 (MPGN) 的亚型。它们是由免疫系统紊乱引起的，这种紊乱会导致抗体和一种称为补体 (C3) 的物质沉积在肾脏中，在原发性 IC- MPGN 的情况下，有证据表明免疫复合物沉积，导致炎症，进而导致进行性肾损伤。迄今为止，还没有直接针对 C3 补体蛋白（疾病的最初驱动因素和可能的免疫球蛋白沉积）的 C3G 和原发性 IC-MPGN 的特定治疗方法。需要有针对性的治疗方法来改善这两种疾病的预后。Pegcetacoplan 是一种靶向 C3 抑制剂，可附着在 C3 补体蛋白上，以防止 C3 激活和与肾功能损害相关的膜攻击复合物的形成。对于体重超过 50 公斤的成人和青少年，该药物将以 20 毫升（1080 毫克）的剂量皮下注射，每周两次。如果获得许可，pegcetacoplan 将为目前几乎没有有效治疗方法的 C3G 和原发性 IC-MPGN 提供额外的治疗选择。
卫生技术简报 2024 年 5 月
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