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肾移植后复发性 C3 肾小球病
补体系统是先天免疫的一部分，在保护身体免受病原体侵害和维持宿主体内平衡方面发挥着关键作用。补体系统的激活由多种途径触发，包括抗体沉积、甘露聚糖结合凝集素或活化补体沉积。C3 肾小球肾炎 (C3G) 是一种罕见的肾小球疾病，由补体失调引起，移植后复发率很高。其治疗主要基于免疫抑制疗法，特别是霉酚酸酯和糖皮质激素。近年来，在了解补体生物学及其在 C3G 病理生理学中的作用方面取得了重大进展。新的补体靶向治疗方法已经开发出来，初步试验显示出有希望的结果。然而，C3G 仍然存在挑战，移植后复发病例导致结果不理想。本综述讨论了 C3G 的病理生理学和管理，重点关注肾移植后的复发。
功能 - 肾脏健康计划
正在进行抽象的随机临床试验，以评估针对C3肾小球病患者（C3G）患者的替代补体途径的新型药物的效率，这是一种罕见的肾小球疾病。肾脏健康计划召集了C3G专家小组（1）评估支持使用预先设计的试验终点的数据，作为临床需求的量度，以及（2）对效率验证的措施，他们将其视为C3G在本地小子中的c3G治疗。C3G试验终点工作组的两个子阶层工作组审查了三个预先精神的终点之间的关联的可用证据和不确定性 - （1）蛋白尿，（2）EGFR和（3）组织病理学 - 和预期的结果。完整的工作组提供了有关子计划提供的摘要的反馈，以及对所提出的终点的潜在治疗影响，他们将考虑强迫以支持研究产品治疗C3G的有效性的证据。完整工作组的成员同意支持终点的数据，证据和不确定性的表征。鉴于可用数据的局限性，工作组无法定义任何可能被认为在临床上有意义的终点的变化阈值。工作组得出的结论是，对所有三个终点的有利治疗效果都将在针对补体途径的治疗中提供令人信服的效率证据。如果在所有三个终点都没有完全比对的情况下，如果有意义地降低了蛋白尿，EGFR的稳定或改善，则可以认为一种疗法。小组一致支持了促进学术和行业合作伙伴之间的数据共享的努力，以解决上述试验中对终点的审查所确定的当前知识的差距。cjasn 19：1201 - 1208，2024。doi：https：//doi.org/10.2215/cjn.000000000000000505
卫生技术简报 2024 年 5 月
Pegcetacoplan 正在临床开发中，用于治疗 C3 肾小球病 (C3G) 和原发性免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)。C3G 和原发性 IC- MPGN 都是膜增生性肾小球肾炎 (MPGN) 的亚型。它们是由免疫系统紊乱引起的，这种紊乱会导致抗体和一种称为补体 (C3) 的物质沉积在肾脏中，在原发性 IC- MPGN 的情况下，有证据表明免疫复合物沉积，导致炎症，进而导致进行性肾损伤。迄今为止，还没有直接针对 C3 补体蛋白（疾病的最初驱动因素和可能的免疫球蛋白沉积）的 C3G 和原发性 IC-MPGN 的特定治疗方法。需要有针对性的治疗方法来改善这两种疾病的预后。Pegcetacoplan 是一种靶向 C3 抑制剂，可附着在 C3 补体蛋白上，以防止 C3 激活和与肾功能损害相关的膜攻击复合物的形成。对于体重超过 50 公斤的成人和青少年，该药物将以 20 毫升（1080 毫克）的剂量皮下注射，每周两次。如果获得许可，pegcetacoplan 将为目前几乎没有有效治疗方法的 C3G 和原发性 IC-MPGN 提供额外的治疗选择。
IPTACOPAN 用于治疗 C3 ...
Iptacopan 是一种在研的、同类首创的替代补体途径 (AP) 的 B 因子 (FB) 抑制剂。Iptacopan 与 FB 结合并阻止 AP C3 转化酶 (C3bBb) 的形成。这限制了 C3 裂解为活性片段 C3b。Iptacopan 每天口服两次，每次 200 毫克。Iptacopan 是补体驱动性肾病 (CDRD) 的主要驱动因素之一，它有可能成为首个延缓 C3 肾小球病 (C3G) 进展到透析的靶向疗法。Iptacopan 目前正在针对几种存在重大未满足需求的 CDRD 进行开发，包括 C3G、IgA 肾病 (IgAN)、非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 和特发性膜性肾病 (iMN)，以及血液疾病阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)。 1 II 期试验结果表明，iptacopan 有可能为 C3G 患者提供首个靶向治疗。基于这些积极结果，iptacopan 已获得欧洲药品管理局 (EMA) 授予的 C3G PRIME 资格以及美国食品药品管理局 (FDA) 和 EMA 授予的孤儿药资格
IEC国际技术与管理杂志 激光光声学光谱和成像
D.增加营养价值：发现纳米复合材料，纳米乳液和聚合物纳米颗粒适用于封装生物活性化合物（例如，氟替胺和维生素），以便在运输到目标的过程中保护它们[17]。ÿ食品质量：纳米技术可改善食物质量，食物味，质地和食物外观。除了安全评估[5，18]。ÿ热稳定性和光稳定性：显示出氰化素-3-葡萄糖苷（C3G）分子在Apo-recombenans大豆种子H-2（RH-2）内的内部腔内的封装，提高了C3G的热和光稳定性[19]。•鲁丁蛋白是一种具有重要药理活性的饮食中的avonoid，在水中易于溶于水，但在铁蛋白纳米局中的封装可以增强溶解度，并提高了热和紫外线辐射的稳定性[20]。•水分和生物利用度：使用天然食品成分生产纳米乳液，通过增强水分散体和生物利用度来提供脂溶性生物活性化合物[21]。•纳米颗粒添加了颜色或浅色：许多金属氧化物，例如二氧化钛和二氧化硅（SIO2）已被用来在
HIF稳定器Desidustat可预防补充...
（MN），阵发性夜间血红蛋白尿（PNH），非典型血液炎尿症综合征（AHUS）和C3肾小球病（C3G），狼疮性肾炎，狼疮肾炎和抗glomemerlomelular膜（GBM）dis-nilital Deceriant and-cornical Decerials，以及2型量表[2]和2量。缺氧诱导因子（HIF）检测细胞氧气水平的变化并调节代谢变化，这些变化促进了细胞适应于低氧的可用性。HIF在炎症细胞中大量表达并调节免疫力[3]。丙酰羟化酶结构域（PHD）酶会导致HIFS降解（HIF-1，HIF-2和HIF-3）。抑制PHD酶可以稳定HIF，从而刺激红细胞生成素[4]。 HIF还可以降低体内的铁皮素的铁可用性[5]。 炎症已知会导致肝素水平升高[6]。 desidustat，一种新颖的博士学位 -抑制PHD酶可以稳定HIF，从而刺激红细胞生成素[4]。HIF还可以降低体内的铁皮素的铁可用性[5]。炎症已知会导致肝素水平升高[6]。 desidustat，一种新颖的博士学位 -炎症已知会导致肝素水平升高[6]。desidustat，一种新颖的博士学位 -
诺华财务业绩Q4 2024
o Scemblix FDA加速批准1L pH+ CML-CP O Kisqali EC批准HR+/HER2-阶段II和III EBC O FABHALTA（IPTACOPAN）FDA FDA提交的C3G； priority review granted o OAV101 IT Phase III STEER study positive readout in SMA Dividend, 2025 guidance • Dividend of CHF 3.50 per share, an increase of 6.1% , proposed for 2024 • 2025 guidance 2 – Net sales expected to grow mid- to high-single digit and core operating income expected to grow high single to low double-digit Basel, January 31, 2025 – commenting on Q4 2024 results, Vas诺华首席执行官Narasimhan表示：“在作为纯游戏创新药品公司的第一年中，诺华提供了我们历史上最强大的财务表现之一，销售额增长12％CC和核心营业收入22％CC。我们还取得了重要的创新里程碑，包括许多资产的新批准和读数，这些资产将在长期到长期中推动我们的增长。随着我们在业务中看到的势头，我们希望随着2025年的利润率提高，我们将继续我们的销售增长，并有望在中期指导下提供。展望未来，我们专注于对我们的管道进行执行，其中包括未来几年的15个提交提交的读数和30多种资产，从长远来看有可能推动差异化的增长。我们在资本分配方法中保持平衡，并致力于为股东创造可持续价值。”