正在进行抽象的随机临床试验,以评估针对C3肾小球病患者(C3G)患者的替代补体途径的新型药物的效率,这是一种罕见的肾小球疾病。肾脏健康计划召集了C3G专家小组(1)评估支持使用预先设计的试验终点的数据,作为临床需求的量度,以及(2)对效率验证的措施,他们将其视为C3G在本地小子中的c3G治疗。C3G试验终点工作组的两个子阶层工作组审查了三个预先精神的终点之间的关联的可用证据和不确定性 - (1)蛋白尿,(2)EGFR和(3)组织病理学 - 和预期的结果。完整的工作组提供了有关子计划提供的摘要的反馈,以及对所提出的终点的潜在治疗影响,他们将考虑强迫以支持研究产品治疗C3G的有效性的证据。完整工作组的成员同意支持终点的数据,证据和不确定性的表征。鉴于可用数据的局限性,工作组无法定义任何可能被认为在临床上有意义的终点的变化阈值。工作组得出的结论是,对所有三个终点的有利治疗效果都将在针对补体途径的治疗中提供令人信服的效率证据。如果在所有三个终点都没有完全比对的情况下,如果有意义地降低了蛋白尿,EGFR的稳定或改善,则可以认为一种疗法。小组一致支持了促进学术和行业合作伙伴之间的数据共享的努力,以解决上述试验中对终点的审查所确定的当前知识的差距。cjasn 19:1201 - 1208,2024。doi:https://doi.org/10.2215/cjn.000000000000000505
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