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UX111 正处于临床开发阶段，用于治疗 IIIA 型粘多糖贮积症 (MPS IIIA)。MPS 又称 Sanfilippo 综合征，是一种罕见的遗传病，会导致致命的脑损伤，是一种儿童痴呆症。MPS III 是由缺乏一种酶引起的，这种酶通常会分解和回收一种称为硫酸肝素的大型复杂糖分子。这种硫酸肝素会积聚并损害身体细胞，特别是大脑和脊髓。MPS IIIA 是 MPS III 的一个亚型，是由基因变化引起的。患有 MPS IIIA 的儿童通常在 2-5 岁时出现发育迟缓。智力和运动发育在 3-6 岁时达到顶峰，此后通常会出现智力下降。死亡可能发生在 10 岁之前，也可能要到 30 或 40 岁左右，平均死亡年龄在 15 至 20 岁左右。目前尚无针对 MPS IIIA 的获批治疗方法。因此，MPS IIIA 的治疗方案仍存在很大的未满足需求。
卫生技术简报 2024 年 10 月
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